Az eljárás gyakorlati igazolására elvégzett tanulmány olyan vakcinával dolgozik, amelyet emberekben nem próbáltak még ki. Ez egyébként a helyzet a legtöbb kísérleti HIV vakcinával - mondta el a seattle-i székhelyű, génterápiával foglalkozó kutatócég szóvivője a Wirednek.
A génterápia a sejtek különleges génekkel való megerősítését használja arra, hogy fehérjéket termeljen az egyes betegségek kezelésére. Az első lépés legtöbbször a gén hordozó vírusba, más néven vektorba helyezése, és ezt a vírust fecskendezik a beteg szervezetébe.
A Targeted Genetics a HIV elleni oltóanyagot sokat ígérőnek nevezte a Coloradoban megrendezett konferencián. Úgy vélik, az eredmények alapján további tesztek következhetnek állatokon és esetleg embereken. A kutatóik az úgynevezett AAV (adeno-associated, mirigyekkel kapcsolatos) vírusok alkalmazását javasolják az oltások kidolgozásában - mondta a szóvivő.
Néhány tudós szerint az AAV vírusok, amelyek nem okoznak betegséget az emberi szervezetben, biztonságosan és igen hatékonyan alkalmazhatók a humán génterápia hordozó vektoraiként. Az AAV vektorok számos klinikai és előzetes vizsgálatban hatékonyan szállították a géneket. Többféle szövetet hosszú időn keresztül hatékonyan lehetett genetikai információval ellátni. Az eljárás jó biztonsági profillal rendelkezik - jelentette ki Philip Johnson, a cég társkutatója, az Ohio egyetem gyermekgyógyászati professzora.
Johnson szerint az AAV-re alapuló oltás révén kifejleszthető lehet egy oltási stratégia, amelyet egyetlen injekció formájában be lehet adni. A tanulmány során a majmok egyetlen oltást kaptak. A kísérleti állatok szervezete kivétel nélkül erőteljes és tartós antitest és T-sejt válaszreakciót produkált, amely egy évnél is tovább tartott - áll a cég közleményében.
A Targeted Genetics egyik legfontosabb gyógyszere jelenleg a klinikai tesztek második fázisát teljesítő, cisztás fibrosis kezelésére kifejlesztett hatóanyag, de a cég géntechnológiával fejleszti a vérzékenység és az ízületi megbetegedések kezelésére alkalmas termékeit.
Embereken HIV vírus elleni oltóanyagot jelenleg két másik cég, a San Diego-i Hollis-Eden Pharmaceuticals és a California állambeli Brisbane-ben székelő VaxGen tesztel.
Áttörés a fehérjék tervezésében
| |
Mesterségesen meghatározott felépítésű aminosavak segíthetik a betegségek gyors diagnosztizálását és kezelését. A Buffalo egyetemén dolgozó Hiroaki Suga a mesterséges aminosavak beépítését megkönnyítő különleges katalizátor kifejlesztésével jelentős áttörést ért el.
A természetben 20 féle aminosav létezik, amelyek a fehérjék építőköveiként szolgálnak. Az első mesterséges aminosavakat 1987-ben hozták létre. Ezidáig azonban igen körülményes volt a masterséges szakaszokat beépíteni egy fehérjemolekulába. A szekvencia másolását-szállítását ellátó transzfer-ribonukleinsav (tRNS) eredetileg csak természetes aminosavakhoz kapcsolódik. Suga munkatársai "Sugazym"-nek nevezték el azt a megváltoztatott RNS molekulát, amely képes a szállítóhoz kapcsolni a mesterséges aminosavat.
A célzottan módosított fehérjék olyan aminosav-szekvenciákat tartalmazhatnak, amelyek a természetben nem fordulnak elő. Az ilyen proteinek ráadásul sokkal stabilabbak, a szervezetben lassabban bomlanak le. Hasonló fehérjék alkalmasak lehetnek a diagnosztikai eljárások jelölőanyagának. Vagy elképzelhető egy enzim aktív központjának módosítása is, hogy a hatékonysága a tíz- vagy százszorosára erősödjön.
|
|
Megint 150 vadonatúj, izgalmas téma ismét meglepő válaszokkal
MEGVESZEM
Kövesse az Indexet Facebookon is!
Követem!