Miklós
-7 °C
2 °C

Felnőtt emlős DNS-ét sikerült módosítani

2016.01.05. 11:34

Most először sikerült CRISPR-Cas9 technikával sikeresen kezelni felnőtt emlősnél genetikai izomproblémát. Ez a jelentős áttörés közelebb hozza az emberi kezeléseket is.

A CRISPR-Cas9 egy új technológia, amely lehetővé teszi a kutatóknak a DNS célzott szerkesztését, nem kívánt darabkákat lehet vele kivágni, vagy akár kicserélni más szegmensekkel.

iw1j8zf584w38ugow4jb
Fotó: C. E. Nelson et al.

A módszerrel egy egér izomzatán végeztek beavatkozást a kutatók a Duke Egyetemen. A Duchenne-féle izomdisztrófia egy X-kromoszómához kötött genetikai betegség, amely miatt a szervezet képtelen egy izomfehérje, a disztrofin molekula előállítására. Emiatt az izomsejtek instabillá válnak, így folyamatosan sorvadnak, az izomszövet helyét kötőszövet veszi át. A tudósok nem tudtak mit kezdeni a betegséggel, amely mutáció révén is kialakulhat, de többnyire öröklődik.

Mivel az X-kromoszómához köthető a betegség, leginkább férfiakat érint, a nők két X kromoszómájából nagyobb az esély, hogy az egyik egészséges. A betegség a fiúk 3-5 éves korában jelentkezik, a betegek 12 éves korukra általában már nem tudnak járni, egyre nehezebben lélegeznek, emiatt nagyon korán halnak meg.

A betegséget tehát a disztrofin hiánya okozza, amely elengedhetetlen az izomsejtek stabilitásához. Az egyetem kutatói a CRISPR-Cas9 segítségével eltávolították a DNS azon részét, amely megakadályozta sejteket a disztrofin előállításában. Felnőtt egereket végezték a kísérleteket, amelyeknél jelen volt a genetikai mutáció, és sejtjeik nem tudtak disztrofint előállítani. A módosítást vírusként juttatták az egér szervezetébe, így annak egész testében bekövetkezett a változás, még a szív izmai is erősödtek.

A kutatók azért hozzáteszik, hogy mindez nem gyógyszer, mert nem sikerült olyan mértékű javulást véghezvinni, hogy egy átlagos egérhez hasonlítson a mutálódott állat izomzata. Fejlődésnek tehát van tere, de az ebben a betegségben szenvedők nyolcvan százalékán már segítene a módszer. Persze ahhoz, hogy embereken is kipróbálják a módszert még nagyon sok munkát és kísérletet kell elvégezni.

Nászút ajándékba!

Esküvőt tervez? Tervezzen velünk, nyerjen wellness nászutat!

Budapest Te Csodás!

Karácsonyi pompába öltözött utcák, színes adventi vásárok, gazdag kulturális élmények, ez mind Budapest.