Auguszta
4 °C
18 °C
Index - In English In English Eng

Hogyan tovább most, hogy megvan a 700 millió Zentének?

GettyImages-881688624
2019.09.28. 20:58
Megmozgatta az országot a másfél éves, gerincvelő eredetű izomsorvadásban (SMA-ban) szenvedő kisfiú esete. Zente szülei rövid idő alatt sikeresen összegyűjtöttek a kerekesszékes fiuk kezelésére 700 millió forintot, ez az összeg szükséges egy új szer megvásárlásához. De vajon mire jó ez a csodagyógyszer? Miért nem támogatja a magyar állam? Milyen esélyei vannak Zentének a gyógyulásra, miután megkapta a gyógyszert, amit az amerikai gyógyszerhivatal májusban engedélyezett, az európai pedig még nem?

Hány Zentéhez hasonló beteg lehet?

Az SMA betegségnek három típusa van, az 1-es, ami a másfél éves Zentének is van, a legsúlyosabb típus, mondja dr. Herczegfalvi Ágnes osztályvezető főorvos, a Semmelweis Egyetem docense. Általában az SMA-1-es típusban szenvedő gyerekeknek már hat hónapos koruk előtt vannak tüneteik, például a nagyfokú izomgyengeség, és kezelés nélkül nem tanulnak meg mozogni, például ülni sem. Ennek az az oka, hogy szervezetük nem termeli az izomsejtek működéséhez szükséges fehérjét egy génhiba miatt, ezért sorvadnak el lassan az izmaik. 6000 élve született gyerekből egyet érint ez a génhiba.

Hazánkban körülbelül két-háromszázan lehetnek, akik az SMA valamelyik formájában szenvednek, mondja a főorvos. 

„A szakirodalom szerint az összes SMA-s beteg körülbelül 60%-a tartozik az SMA-1-es csoportba. Viszont nehéz ez alapján a számukat megbecsülni, ugyanis nagyon sokan vannak, akik egyéves koruk előtt meghalnak a betegségben, rendszerint légzészavar miatt.

Ma körülbelül száz SMA 1-es beteg lehet Magyarországon”

- mondja Herczegfalvi Ágnes.

A 2-es típusba tartozó betegeknél 7-18 hónapos kor között alakulnak ki a tünetek, ők általában ülni ugyan tudnak, de nem tanulnak meg állni, járni. A harmadik típus 18 hónapos kor után alakul ki, az ide tartozó betegek megtanulnak ugyan járni, de később jelentősen romolhat a mozgásuk az izomsorvadás miatt.

Miért kerül ilyen borzalmas sokba a gyógyszer?

2.1 millió dollárba kerül a Zolgensma nevű gyógyszer, amire Zentének gyűjtöttek a magyarok, ez kb. 700 millió forint. Eredetileg 3 millió dollárért akarta forgalmazni a Novartis gyógyszergyártó, tehát a mostani összeg már a lealkudott verzió.

Ez a szer annyira új, hogy az európai gyógyszerhivatal még nem is engedélyezte,

a gyógyszert gyártó Novartis sajtóosztályán az Indexnek azt mondták, hogy a CHMP európai hivatal várhatóan 2019 utolsó negyedévében engedélyezi Európában is a szer forgalmazását.

Az amerikai gyógyszerhivatal, az FDA viszont már májusban megtette ezt. Így mivel Zente szülei összegyűjtötték az összeget - sikerült nekik rengeteg magyar nagylelkűsége miatt -, akkor be tudják szerezni a gyógyszert, amit infúzióban kaphat meg a kisfiú, az amerikai szabályozás alapján 2 éves kora előtt. 

Dr. Herczegfalvi Ágnes szerint Zente szülei kérvényezhetik az infúzió beszerzését a NEAK-tól (a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelőtől), a NEAK-tól is érdeklődtünk, de egyelőre nem reagáltak a kérdéseinkre. A gyógyszert gyártó Novartisnál azt mondták az Indexnek, hogy az Amerikán kívüli betegek olyan kezelőcentrumokban kapják meg a kezelést, melyek a klinikai kutatási program részei voltak és/vagy van tapasztalatuk a gyógyszerrel. 

Zente szülei nemzetközi adakozási kampány útján gyűjtöttek kisfiúk gyógyszerére
Zente szülei nemzetközi adakozási kampány útján gyűjtöttek kisfiúk gyógyszerére
Fotó: Zente- SMA 1 Baby / Facebook

A Novartis sajtóosztályán azt mondták, ezzel a szerrel takarékosabban lehet javítani a beteg állapotát, mintha élethosszig különféle kezeléseket kapna.

A Zolgensma "várhatóan jelentős költségeket takarít meg az egészségügyi rendszerben, összehasonlítva az SMA krónikus kezelési eljárásával. A jelenlegi krónikus terápiás kezelés több tízmillió dollárba kerül egy beteg élete során, és az AveXis/Novartis az orvoslást az egyszeri génterápiák kifejlesztésével gondolja újra. Az egyszeri kezelések csökkenthetik a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát" - fogalmaztak.

Egy korábbi cikkünkben részletesen végigvettük, hogy fordulhat elő, hogy egyes gyógyszerek sok tízmillió forintba kerülnek.

Az egyik fő ok a gyógyszerfejlesztés hosszadalmas és időigényes folyamata, ami több költséges lépésből és évtizedes folyamatokból áll. Az első vizsgálatoktól kezdődően átlagosan 12-13 évig tart, amíg egy gyógyszer eljut a betegekhez, állította korábban az Index kérdésére Iglódi-Csató Judit, a GSK kommunikációs igazgatója.

A hosszadalmas és költséges gyógyszerfejlesztés lépései a következőek:

  • A felfedező fázisban megkeresik a betegség molekuláris okait. Korábban az Indexnek Holchacker Péter, az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének igazgatója azt mondta, jelenleg nagyjából 7000 gyógyszerjelölt molekulát fejlesztenek a világon, és hogy a legmodernebb módszerek alkalmazása a költségeket megemeli, így a high-end gyógyszerek kifejlesztése hosszadalmas és egyre költségesebb folyamat.
  • Ha a laboratóriumi kutatás sikerrel jár, és a gyógyszerkutatók fel tudnak mutatni olyan molekulákat, amelyek a Petri-csészében úszkáló sejtkultúrákban, illetve a számítógépes szimuláció során hatékonynak mutatkoztak, akkor jön a kutatás következő szakasza, a kipróbálás. Ez egy erősen szabályozott és kockázattól nem mentes folyamat: állatokon kezdik a teszteket, majd amikor náluk nem okoz mérgezést, mellékhatásokat a szer, akkor folytatják csak az embereken. A klinikai tesztek költségei rendkívül változatosak lehetnek, de fázisonként ritkán úszhatók meg 100 millió dollárnál kevesebből - a felső határ pedig a csillagos ég.
  • Borzasztóan kevés gyógyszerjelölt molekula jut el ebbe a fázisba, Holchacker Péter korábban az Indexnek azt mondta, hogy becslések szerint minden öt-tízezredik jut el az engedélyezésig, és aztán a piacra jutó készítményeknek kell finanszírozniuk az összes többit is.

Miként hat a 700 milliós gyógyszer?

Az izomsorvadásra való gyógyszerek nem gyógyítják meg a betegséget, de lelassíthatják a betegség előrehaladását, a tüneteket tompíthatják, és javíthatják az életminőséget azzal, hogy a meglévő izmok működését erősítik.

A 700 milliós készítményt egyetlen kezeléssel kapja meg a beteg infúzióban, kétéves kora előtt. A szer pótolja a betegséget okozó rossz vagy hiányzó gént, ezzel felpörgeti az izmokat védő fehérje szintézisét, és így csökkenti az izomsorvadást. A már elsorvadt izmokat viszont nem építi vissza, ezért leghatásosabban azoknál a 2 év alatti betegeknél alkalmazható, akiknél a genetikai vizsgálat már kimutatta az SMA-t, de még a tünetek nem alakultak ki. 

Az amerikai gyógyszerhivatal, az FDA a májusi engedélyezésekor mindössze 15 SMA-s gyerek adatainak alapján adott előzetes engedélyt a gyógyszer forgalmazására.

A csekély betegszám és a rövid követési idő miatt dr. Herczegfalvi szerint még nehéz a gyógyszer hosszú távú hatékonyságát megítélni. Az eddigi eredmények ugyanakkor biztatóak a szakember szerint a gyógyszer hatékonyságára vonatkozóan.

A tünetekkel még nem rendelkező gyerekek a kezelés után ugyanazt a mozgásfejlődést követték, mint az egészséges gyerekek. És azoknál a tesztalanyoknál is eredményes volt, akiknél már tüneteket is okozott a betegség – ilyen Zente is például –, náluk is az életminőség javulását okozta. Például, ha nem tudtak egyedül ülni vagy kezeiket használni, pozitív előremozdulás történt az állapotukban.

„Ez a kór korábban gyógyíthatatlan betegség volt, azonban az utóbbi egy évben megjelenő új szerek, mint a Zolgensma vagy a gerincvelőbe kúraszerűen adott Spiranza hosszabb élettartamot eredményeztek és javították az életminőséget. Fontos azonban azt is kiemelni, hogy 

itt nem arról van szó, hogy beadnak az orvosok egy csodaszert és utána meggyógyul a beteg.

Komplex kezelést igényel: a rendszeres fejlesztés, a torna, és az esetleges szövődmények korai felismerése és kezelése szintén hozzátartozik a gyógyszeres kezeléshez” - mondja a főorvos.

Miért nem támogatja az állam?

A 700 milliós gyógyszer, amire Zentének most összegyűlt a pénz, Európában még nem kapott engedélyt, így esélytelen, hogy a magyar állam támogassa. 

Az SMA-betegek életminőségének javulására létezik egy másik, Spinraza nevű gyógyszer, ami szintén borzalmasan drága, viszont tavaly óta állami támogatással ötven hazai beteg kapta térítésmentesen.

Ugyan a NEAK most nem válaszolt kérdéseinkre, viszont februárban, amikor egy szintén SMA-beteg kislány ügyéről írtunk, akkor azt mondták, hogy 2018. márciusában egymilliárd forint többletforrást biztosított a kormány, kimondottan az SMA-ban szenvedő betegek kezelésre. Ebből indulhatott el a betegek kezelése, mostanra ötvenen kaptak a gyógyszerből térítésmentesen, amiből amúgy egy adag 23 millió forint, és a betegeknek életük végéig minden évben be kell adni, az első évben többször is.  Az első évi adag 138 millió forintba kerül, majd minden további év 69 millióba.

Az Egészségbiztosítási Alapból 2018-ban megközelítőleg 1,2 milliárd forintot fizettek ki az SMA-ban szenvedő betegek kezelésére. A gyógyszer finanszírozása a NEAK és a gyártó között – szakmai evidenciák figyelembe vételével – megkötött kockázatmegosztási- megállapodás alapján történik, fogalmazott korábban a NEAK. 

Hogy orvosszakmai szempontból mely betegek esetében hatásos a készítmény alkalmazása, abban egy szakorvosokból álló testület, a Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) foglal állást, a testület által kialakított, objektív kritériumrendszeren alapuló protokoll mentén. Ez a gyakorlatban azt jelenti, hogy annak adnak térítésmentesen gyógyszert, akinél nagy eséllyel hatásos is lesz.

(Borítókép: Egy öt éves SMA-val diagnosztizált kisfiú sétál egy járássegítő eszközzel egy spanyolországi kórházban. Fotó: Anadolu Agency / Getty Images Hungary)