Enikő, Melitta
9 °C
24 °C
Index - In English In English Eng

A világon először szerkeszthetnek felnőtt DNS-t

2016.07.25. 10:26

Kínai kutatók augusztusban olyasmit terveznek, amire még nem volt példa sehol a világon: felnőtt emberi DNS-t fognak szerkeszteni, méghozzá a genetikát az utóbbi években teljesen felforgató, még mindig elég fiatal módszer, a CRISPR-Cas9 segítségével. A kutatók olyan tüdőbetegek immunsejtjeinek a génjeit akarják módosítani, akiknél semmilyen bevett gyógymóddal nem sikerült eredményt elérni.

A CRISPR lehetővé teszi a kutatóknak a DNS célzott szerkesztését, pontosan és minden eddiginél rugalmasabban: nem kívánt darabkákat lehet vele kivágni, vagy kicserélni más szegmensekkel. Alig pár éve robbant be a tudományos életbe, de máris a genetikát forradalmasító svájci bicskaként emlegetik, és tavaly a Science folyóirat is megválasztotta az év tudományos áttörésének.

Ráuszítanák az immunrendszert a rákra

A kínaiak nem ma kezdték a kísérletezést tudományosan és etikailag is nagy kihívást jelentő új módszerrel: tavaly áprilisban szintén kínai tudósok ugyanezzel a módszerrel módosították élő emberi embrió genomját a világon először, elég nagy tudományos vihart kavarva ezzel. A Sun Yat-sen Egyetem kutatói is tisztában voltak az etikai aggályokkal, ezért életképtelen embriókkal dolgoztak, ráadásul nem túl nagy sikerrel.

Felnőtt emberi DNS-en viszont a mai napig nem próbálkozott még senki.

Ha sikerrel járnának, az nyilván óriásit szólna, hiszen az aggályok mellett hatalmas elvárásokkal is tekint a tudományos társadalom a CRISPR-módszerre, és állatokban már eddig is sikerült biztató eredményeket elérni vele.

A kísérleteket a Szecsuáni Egyetemen fogják végezni, méghozzá olyan betegeken, akik már átestek kemoterápián és sugárkezelésen is, vagyis kifogytak a ma elfogadott kezelési módszerekből. A kutatók csak az immunrendszer T-limfocitáit fogják módosítani, örökölhető géneket nem, ezzel igyekeznek mérsékelni a bioetikai aggályokat.

A tervek szerint az (egyelőre ismeretlen számú) alany véréből kivont sejtekből kivágják azt a gént, amely a PD-1 nevű fehérjét termeli, mert ez blokkolja az immunrendszert attól, hogy a rákos sejteket célba vegye. Ezután ezeket a módosított T-limfocitákat laborban sokszorosítják, majd elárasztják velük az alany immunrendszerét, és megfigyelik, hogy így már sikerül-e kipécézniük és elpusztítaniuk a szervezetben garázdálkodó daganatos sejteket. Mindehhez hasonló immunterápiás módszerek már léteznek ma is, de a CRISPR egyszerűségéhez és gyorsaságához egyik se mérhető.

Már közel az emberi génszerkesztés

Közben a világban máshol is szépen halad a CRISPR afelé, hogy emberi kísérleteket kezdhessenek vele. Amerikai kutatók egy csoportja június elején jelentette be, hogy a HGP-Write nevű projekt keretében nulláról akarnak vele emberi géneket létrehozni. Az amerikai egészségügyi kutatások finanszírozásában kulcsszerepet játszó hatóság etikai testülete pedig június végén hagyott jóvá egy emberi génszerkesztő kutatási tervet a Pennsylvaniai Egyetemen.