Koronavírus adatok

2022. jan. 25.
Oltottak Kórházban Elhunytak Fertőzöttek
Pál
-9 °C
2 °C

Zöld utat kaphat a leukémia elleni génterápia

2017.07.13. 00:10
Egy bizottsága egyöntetűen azt javasolja az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszer Engedélyeztetési Hivatalnak (FDA), hogy engedélyezze leukémiás gyerekek és fiatalok génmódosítással járó kezelését. A leukémia egy speciális formáját gyógyítanák az eljárással.

Ha az FDA elfogadja az ajánlást (ami az amerikai lapok szerint igen valószínű), ez lenne az első génterápia, amely piacra kerülhet, írja a New York Times. Az eljárás genetikailag módosítaná a páciens sejtjeit, mely a tudósok szerint "élő gyógyszerré" alakulna, és megerősítené az immunrendszert annyira, hogy felvegye a harcot a betegséggel szemben.

Az eljárás minden páciens számára önálló kezelést jelentene, melynek keretében először eltávolítanák egyes sejtjeiket, azokat a Novartis gyógyszergyárába vinnék, ahol kiolvasztanák és kezelnék őket, majd újra lefagyasztva szállítanák vissza a kórházba.

A módszer az eddig kezelt betegek esetében a leukémia visszafejlődésével és esetenként teljes gyógyulással is járt, és az orvosok a 3 és 25 év közötti , akut B-sejtes limfoid leukémiás betegek kezeléséhez engedélyeznék. 

A bizottság meghallgatta a 12 éves Emily Whiteheadet, akit 2012-ben elsőként kezeltek a génmódosításos eljárással, és ugyan a mellékhatások (magas vérnyomás és láz, illetve tüdővérbőség) majdnem az életébe kerültek, végül meggyógyult, és azóta is tünetmentes. "Úgy gondoljuk, hogyha engedélyezik ezt az eljárást, akkor gyerekek ezreinek menti majd meg az életét világszerte" – mondta Emily apja a bizottság előtt.

Az említett mellékhatások okozták a bizottság egyedüli kétségeit, a terápia hatékonyságát nem kérdőjelezték meg. Egy másik korábbi páciens apja, Don McMahon azt emelte ki, hogy az egyéb terápiáknál sokkal kevésbé viselte meg a gyerekét ez az eljárás. 

A terápia engedélyezése esetén egyelőre csak korlátozottan lesz alkalmazható, mert a páciensek a mellékhatások miatt állandó orvosi felügyeletre szorulnak, és egyébként is egy viszonylag ritka leukémia-fajtáról van szó, mely az esetek többségében hagyományos eljárással is gyógyítható. Akiknél az nem hoz sikert, akkor jöhetne szóba a génterápia.

A CTL019 nevű eljárást egyelőre csak az USA-ban engedélyeznék, de a Novartis még az idén kezdeményezni fogja az engedélyezését az Európai Unióban is. A New York Times megjegyzi, hogy több más génterápia is engedélyeztetési eljárás előtt áll: a Novartis dolgozik egy másik típusú leukémia kezelésén is, továbbá egyéb daganatos betegségeknél is várható hasonló eljárás bevezetése a közeljövőben.



  • Vennék
  • Hírek