Gedeon, Johanna
2 °C
17 °C
Index - In English In English Eng

Génterápiás kezelést engedélyezett az EU

2012.11.05. 11:18

Először engedélyezte génterápiás eljárás forgalomba hozatalát az Európai Bizottság, ami korszakalkotó pillanatot jelent az új gyógyászati területen. Az engedély a holland Uniqure cég által készített Glybera alkalmazására vonatkozik; a szerrel egy ritka örökletes zsíranyagcsere-betegséget kezelhetnek. Az Európai Gyógyszerügyi Hatóság (EMA) júliusban támogatta a génterápiás kezelés bevezetését, de a végső döntést az Európai Bizottság hozta meg.

A kezelés segítségével a páciens DNS-e génterápiával változtatható meg, a hibásan működő gént jól működővel helyettesítik. Egymillióból egy ember örökli azt a hibás gént, ami lehetetlenné teszi a zsír megemésztését. A génterápiás kezeléssel azt a jól működő gént juttatják be a páciensek szervezetébe, amely a zsírt lebontó fehérjét kódolja.

A génterápia kísérleti technika, amelyet eddig nem engedélyeztek sem az Európai Unió országaiban, sem az Egyesült Államokban. Kína volt az első ország, amely jóváhagyta egy génterápiás kezeléseket. A kísérleti terápiák során világszerte tapasztaltak problémákat: néhány páciensnél leukémia fejlődött ki, egy amerikai klinikai próba alatt pedig meghalt egy tinédzser.

A Glyberát korábban egyszer elutasította az EMA, most pedig szigorú korlátozások mellett ajánlotta jóváhagyásra. A londoni székhelyű felügyeleti szerv azt javasolta, hogy a terápiát 2012-ben a legsúlyosabb állapotban lévő páciensek számára tegyék hozzáférhetővé. A Uniqure az Egyesült Államokban és Kanadában is benyújtotta a kérelmét a kezelés engedélyezésére.