A londoni Imperial College kutatócsoportja által kifejlesztett új módszer segítségével a visszafordíthatatlan elváltozásokat okozó genetikai rendellenességek már a terhesség korai szakaszában, a tizedik héttől gyógyíthatóvá válhatnak. Az eljárás sikerének kulcsa a fejlődő magzat vérében található ún. mezenchimális őssejtek használatában rejlik. A kutatás eredményeit a brit szülészek és nőgyógyászok havilapjában közölték.
Felnőtteknek nem jó
Az őssejtek fő funkciója - az immunrendszer működtetésén kívül - az, hogy biztosítsa az új sejtek termelődését a különböző szövetekben. Emiatt a génterápiában is kulcsfontosságú szerepet töltenek be.
Egy felnőtt ember őssejtjei már csak jóval kevesebb testszövetet tudnak létrehozni, mint a magzati őssejtek. Az embrionális sejteket azonban nem lehet felnőttek kezelésében alkalmazni, mivel számos kutatási eredmény utal arra, hogy használatuk daganatos betegségeket okozhat.
Világító sejtek
A kutatók a magzat véréből különítették el az őssejteket. Ezután génsebészeti úton egy sötétben világító példányt hoztak létre, s az esetek 99 százalékában az ebből kifejlődött utódsejtek teljes mértékben átvették ezt a jellegzetességet. Tehát laboratóriumi körülmények között bizonyosodott be, hogy igen nagy sikerszázalékkal lehet az őssejtek örökítőanyagát módosítani. Az eredmények tanúsága szerint a jövőben a mezenchimális őssejtek játsszák majd a legnagyobb szerepet a genetikai rendellenességek kezelésében.
Nicholas Fisk professzor, a kutatás vezetője a BBC-nek adott interjújában rámutatott, hogy ezeknek a sejteknek a legnagyobb előnye, hogy a magzat vérében találhatók, tehát viszonylag egyszerűen el lehet őket különíteni, majd a hibás gén kicserélése után visszajuttatni a véráramba. Mindezt ráadásul az anyaméhen belül, a fejlődés egy olyan korai szakaszában, mikor a kilökődés veszélye még igen csekély.