Régen kidobták, ma kincset ér, mi az?

Egyre többet hallunk őssejtekkel kapcsolatos kutatási eredményekről, szinte sci-fibe illő kísérletekről, szervek újranövesztéséről és helyreállításáról. Jelenleg is több száz tudományos kísérlet történik. Az egyik legígéretesebb, már bizonyított és elfogadott - vagyis nem csak kísérleti szinten létező - terápiás eljárás a köldökzsinórvérből származó őssejtek átültetése. De mit tud egy őssejt, és miért került a figyelem középpontjába a köldökzsinórvér?

Az őssejtek olyan sejtek, amelyek képesek különböző típusú szöveti sejtekké átalakulni, így a károsodott sejtek pótlására, építésére lehet használni őket. A vérképző őssejtek leggazdagabb forrása a csontvelő, kinyerésük többnyire a csípőlapátból történik. A vérképző őssejtek a perifériás vérből is kivonhatók, illetve a születéskor összegyűjtött köldökzsinórvérből is hozzájuk lehet jutni.

Ma már rutinszerűen gyógyítanak velük vérképzőszervi rendellenességeket, vérképzési daganatos betegségeket, és egyes örökletes anyagcsere-rendellenességeket.

de ez a szám folyamatosan nő, és egyre több területen végeznek sikeres klinikai kísérleteket és beavatkozásokat.

Betegség esetén kétféle vérképző őssejt-forrás jöhet szóba: vagy a páciens saját őssejtjei kerülnek visszaültetésre (autológ transzplantáció), de lehet donor egy családtag vagy egy idegen is, aki megfelel a feltételeknek (allogén transzplantáció). Ez utóbbi esetben az őssejtek átültetéséhez a donor és a befogadó szervezet szöveti antigénjeinek megfelelő mértékig egyezni kell. Ezért először családon belül kezdik meg a donor keresését, és ha nem találnak, akkor a hazai majd a nemzetközi csontvelő donor regiszterhez, vagy őssejtbankokhoz fordulnak.

Veszélyes hulladékból életmentő szövet

Az USA-ban a gyermekkori őssejt transzplantációk egyharmadát ma már köldökzsinórvérből nyert őssejtekkel végzik. Amíg nem ismerték fel a terápiás értékét, a placentával és a köldökzsinórral együtt „veszélyes hulladékként” kezelték és megsemmisítették. Ma a köldökzsinórvért szervezett formában gyűjtik, hogy kivonják belőle az őssejteket. Szükség esetén ugyanis a csontvelői őssejtekkel megegyező módon transzplantálhatók a vérképző - és immunrendszer működésének helyreállítására.

Néhány a fontosabb indokok közül:

A köldökzsinórvér levétele egyszerű és gyors eljárás, a szülészorvos vagy a szülésznő végzi el a köldökzsinór átvágását követően. (Egy tűt vezetnek a köldökzsinór artériába vagy vénába, és egy speciális vérvételi szettbe gyűjtik a még pulzáló vért.) Ezzel szemben az őssejtek csontvelőből történő gyűjtése kórházi tartózkodást igényel, és a perifériás vérből történő őssejt kinyerése is gyógyszeres előkészítést követően történik.

Mi történik a köldökzsinórvérrel? 

Az értékes őssejteket kivonják a vérből, és ún. krioprotektív, a fagyástól védő oldattal keverik össze őket, lefagyasztják és folyékony nitrogén gőzterében, -180°C körüli hőmérsékleten tárolják. A rendkívül alacsony hőmérsékleten a sejtek anyagcseréje lelassul, gyakorlatilag nem öregszenek.

A sejtszámok és ami emögött van

A köldökzsinórvér hátránya az, hogy általában kevesebb sejtet tartalmaz, mint a csontvelő és a perifériás vér. Egyátlagos köldökzsinórvér minta általában egy kb. 50 kg-os beteg transzplantációjához már elegendő sejtet tartalmaz. El is érkeztünk az egyik legkomolyabb tévhithez, amely szerint „az újszülöttektől levett köldökzsinórvér mennyisége elégtelen egy beavatkozáshoz – főleg, ha felnőtt páciensről szó”.

„Ha a köldökzsinórvér egy kisbabától származik, sokan azt gondolják, hogy kizárólag gyerekek vérképző szervi rendellenességei gyógyíthatók a mintákkal, pedig külföldön nagy arányban kerülnek felnőtt leukémiás megbetegedések kezelésére is” – mondja Dr. Száraz Leonóra, a KRIO Intézet Sejt-és Szövetbank tudományos igazgatója. „2006-ban megfordult a statisztika: sokkal több felnőttet transzplantálnak ma külföldön köldökzsinórvérrel, mint gyereket”.

A tévhit onnan ered, hogy régen valóban csak kis térfogatú mintákat lehetett gyűjteni, nem volt meg a gyűjtési rutin és nem ismerték a terápiás elvárásokat sem. A köldökzsinórvérre vonatkozó elvárásokat az USA 2007-ben, az EU 2012-ben fogalmazta meg, a mennyiségi előírás azonban nem a térfogatra, hanem a magvas sejtszámra vonatkozik.

A minták nagy eltérést mutatnak ebből a szempontból. A nagyobb térfogat esetén valószínűsíthető, hogy nagyobb a magvas sejtszám. A nem megfelelő sejtszám következhet olyan fiziológiai adottságból, mint pl. a rövid köldökzsinór, a szülés közbeni komplikációkból, mint pl. a korai placentaleválás, és az is előfordul, hogy a sok infúzió hígítja a vért.

Tény, hogy egy átlagos minta egy kb. 50 kg-os gyereknek elég a vérképzőrendszer helyreállításához, és a minták kb. 25%-a annyi vérképző őssejtet tartalmaz, ami akár egy 80 kg-os felnőttnek is megfelelő.

Ki jár jól a köldökzsinórvérrel?

Egy másik ellenérv az őssejtlevétel ellen a következő: “Hiába tároltatjuk el a gyerek mintáját, úgysem ő kapja meg“.

„Magyarországon arra szoktak hivatkozni, hogy soha nem fordult még elő, hogy az a baba kapta vissza a köldökzsinórvérét, akinek a születésekor a minta gyűjtésre került”– mondja Dr. Száraz Leonóra. „Ez eddig így is volt, általában a testvére kapta meg”. A „forgatókönyv” nemcsak a videóban bemutatott Aletta esetében alakult így, hanem sok esetben jellemző:

„Az első gyereknek általában nincs tárolt mintája. A genetikai eredetű betegség 2-3 éves koráig kibontakozik, de akkor születik az egészséges testvére, jó az összeférhetőség, és megkaphatja az elsőszülött a testvére vérét”– fejti ki a szakértő.

Vannak olyan betegségek, mint pl. a neuroblastoma (szimpatikus idegrendszer rosszindulatú daganata), vagy a Ewing-szarkóma, amelyek kemoterápiás kezelésének mellékhatásként a vérképzés tönkremegy. A helyreállításhoz a beteg saját vérmintája lehet a megoldás - még nem volt ilyen Magyarországon, de várható egy ilyen transzplantáció.

Itthon sajnos egyelőre nincs úgynevezett közösségi köldökzsinórvér-őssejtbank, ahol a szülők lemondanak az őssejtek saját célú felhasználásáról a gyermek születésekor, és azokat a közösségnek ajánlják fel.

„A 27 milliós nemzetközi csontvelő és köldökzsinórvér őssejtdonor-regiszter megnyugtatóan nagy számnak tűnhet, a gyakorlati tapasztalat azonban az, hogy egy magyar beteg számára a megfelelő donor megtalálására csak 50% az esély” – mondja a szakértő.

Őssejtekkel a cukorbetegség és az öregedés ellen

Az őssejtkutatás még rengeteg területen nyújthat megoldást: kísérletek folynak agysérülések, autizmus, izomsorvadásos, bizonyos anyagcsere- és neurológiai betegségek. Amerikai kutatók köldökzsinórvér eredetű őssejtek felhasználásával kísérleteznek a halláskárosodás, az 1. és 2. típusú cukorbetegség, az autizmus, az Alzheimer-kór gyógyításában is.

2017 márciusában egy japán orvoscsoport őssejtekből létrehozott retinasejteket ültetett be egy beteg szemébe, hogy gyógymódot találjanak a makula degeneráció súlyos látáskárosodással, vaksággal járó úgynevezett nedves típusára. A Stanford egyetem kutatói módosított őssejteket fecskendeztek agyvérzést kapott betegek agyába, és a korábban tolószékhez kötött páciensek újra képesek voltak járni.

Alettát, vagy ahogy szülei hívják, Alcsit két és fél évesen, 2013 telén diagnosztizálták limfoblasztos leukémiával (a fehérvérsejtek érési folyamata megszakad, az éretlen fehérvérsejtek kóros mértékben felszaporodnak, és kiszorítják a csontvelőben lévő többi normális sejtet.)

9 hónapos kemoterápiás sorozat vette kezdetét, majd Alcsit gyógyszeresen kezelték. Ezután több mint egy évig tünetmentes volt, és úgy tűnt, minden rendben lesz. 2014 márciusában azonban kiújult a kislány betegsége. 2014 júliusában megszületett a kishúga, Alida.

Alcsi betegségét nem tudták kezelni kemoterápiával, ezért olyan őssejtekre volt szüksége, amelyek képesek vérképző csontvelői sejtekké alakulni. Szerencsére a testvére őssejtjei összeférhetőek voltak, és a transzplantációra 2016. november 23-án, éppen Alcsi hetedik születésnapján került sor.

A beavatkozás abból állt, hogy kiolvasztották és egy infúzión keresztül vezették a kislány testébe az őssejt-készítményt. A transzplantáció utáni 3 hetet Alcsinak egy steril boxban kellett töltenie. A kislány viszonylag hamar felépült, és ma is egészséges.