Gyógyítható Stephen Hawking betegsége?

Reménykeltőek az első olyan ALS-páciens adatai, akit a BrainStorm Cell Therapeutics cég által kidolgozott őssejtterápiával kezelnek. A módszer klinikai kipróbálása alatt nem tapasztaltak jelentős mellékhatásokat, az eljárás pedig eddig biztonságosnak bizonyult – közölte kedden az izraeli székhelyű BrainStorm.

Az ALS (amiotrófiás laterális szklerózis, Lou Gehring-kór) egy progresszívan előrehaladó, az idegsejtek végleges pusztulásával járó betegség, amely az agyban és a gerincvelőben lévő idegsejteket érinti. A betegségben szenvedő legismertebb ember Stephen Hawking brit asztrofizikus.

Az Egyesült Államok gyógyszerügyi hatósága, az FDA tavaly engedélyezte az orphan drug megjelölést az izraeli biotechnológiai vállalat által kifejlesztett NurOwn elnevezésű kezelésre. Az orphan drug elnevezést a ritka betegségek kezelésére szolgáló, különleges szerek kaphatják meg. Az FDA programja arra irányul, hogy anyagi eszközökkel is ösztönözzék ezek fejlesztését.

Az őssejtterápia klinikai próbájában a páciensek saját csontvelőjükből nyert őssejteket kapnak, amelyekből a remény szerint idegsejtek fejlődhetnek ki, így a leépülés megállítható. Az Egyesült Államokban évente 5600 embernél diagnosztizálnak ALS-t, a becslések szerint 30 ezer amerikai él a betegséggel.