Úttörő módszerrel módosították emberi embriók DNS-ét kínai kutatók

Először módosították úgynevezett bázisszerkesztéssel emberi embriók DNS-ét kínai tudósok, hogy kiiktassanak egy örökletes betegséget – írja az MTI.

A kuangcsoui Szun Jat-szen Egyetem kutatói laboratóriumi körülmények között létrehozott embriókból iktatták ki a béta talasszémia nevű, örökletes vérképzőszervi kór felelősét. Az embriókat nem ültették be – írja a BBC.

A bizonyos esetekben halálos vérképzőszervi betegséget a genetikai anyagban bekövetkező változás, úgynevezett pontmutáció okozza. A kínai kutatók átfésülték a DNS-t, hogy megtalálják a hibát, majd a DNS építőköveit alkotó nukleotid-bázisokat megszerkesztve egy guanint adeninra cseréltek.

Elsőként sikerült demonstrálnunk, hogy bázisszerkesztéssel kivitelezhető emberi embriókban a genetikai betegségek kiiktatása

– mondta Csüncsiu Huang, a Protein and Cell szaklapban közölt tanulmány egyik szerzője.

A szakember szerint az – eredetileg a Harvard Egyetemen dolgozó David Liu által kifejlesztett –új módszerrel új kezelést lehet biztosítani a pácienseknek, amellyel megakadályozható, hogy a csecsemők béta talasszémiásan jöjjenek a világra és más örökletes betegségek is kiküszöbölhetővé válhatnak.

A bázisszerkesztés a CRISPR nevű génszerkesztő eljárás továbbfejlesztett változata, a kutatók szerint hatékonyabb és kevesebb nemkívánatos mellékhatással jár, mint az eredeti módszer. A hibás bázist tartalmazó DNS-szakaszt ugyanúgy a a CRISPR-Cas9 segítségével találják meg, de míg az eredeti technikával az egész szakaszt kivágják és másikra cserélik, a bázisszerkesztéssel csak magát a hibás nukleotidot módosítják, és nem cserélik.