Génszerkesztéssel gyógyíthatják a rákot

A CRISPR-Cas9 nevű génszerkesztő néhány év alatt felforgatta a tudományos világot. A technológia lehetővé teszi kutatóknak a DNS célzott szerkesztését, pontosan és minden eddiginél rugalmasabban. A kutatók egy része szerint ez jelentheti a megoldást a vírusokkal, betegségekkel vívott harcban, de akár ellenállóbb növényeket is lehet majd a segítségével termelni. A kritikusok azonban túl gyorsnak tartják a módszer terjedését, miközben a lehetséges kockázatokról és következményekről túlságosan keveset tudunk.

Tudományos körökben is nagy vitát kavar, hogy mennyire etikus a a használata, ha emberek génszerkezetét módosítják. A legnagyobb felháborodást az váltotta ki, mikor kínai tudósok közreműködésével állítólag génszerkesztett újszülöttek jöttek világra. Azért csak állítólag, mert Ho Csienkuj nem hozta nyilvánosságra a munkáját, így nem tudni, hogy valóban történt-e génszerkesztés. Mindenesetre a tudóst  őrizetbe vették, az Egészségügyi Világszervezet pedig elítélte, hogy reprodukciós célokra használják a génszerkesztést. Döntésüket azzal magyarázták, hogy a DNS-ben bekövetkező változások továbböröklődhetnek a következő nemzedékekre.

Az NPR szerint most viszont zöld utat kapott egy olyan kutatás, ami a CRISPR módszerrel gyógyítaná a rákot. A tanulmányt a Pennsylvania Egyetem jegyzi, és szóvivőjük megerősítette, hogy két pácienst kezelnek génszerkesztéssel. Az egyik betegnek többszörös mielómája, a másiknak szarkómája van, egyikük állapota sem javult a standard kezelések után sem. 

Nem ők, de több kanadai, amerikai és európai orvoscsoport is bejelentette már, hogy a CRISPR segítségével szeretnének különböző betegségeket gyógyítani, így úgy tűnik, hogy 2019 lehet az az év, amikor sorra jöhetnek az orvostudományi áttörések – legalábbis ezt remélik a kutatók. 

Miben más ez, mint a kínai embriók génmódosítása? 

Ho Csienkuj embriók génszerkezetét szerkesztette, és ez azt jelenti, hogy ezt a módosított szerkezet öröklődhetne generációkon keresztül. Ráadásul mindezt akkor tette, amikor nem is volt egyértelmű, hogy a CRISPR ilyen jellegű felhasználása mennyire biztonságos. Azóta újabb változata van a CRISPR-nek, és orvosi felhasználás során az egyének DNS-ében végeznek módosításokat, ami miatt nem lehetnek disztópikus félelmek az emberi faj újratervezéséről, ráadásul ezeket a tanulmányokat nagyon óvatosan és körültekintően készítették elő annak érdekében, hogy minden zavaró vagy nem várt következményt elkerüljenek.

Eddig a legtöbb hasonló kutatást Kínában végezték, most viszont a Pennsylvania Egyetemen a páciensek immunrendszerének sejtjeit módosítják, majd visszaültetik a páciensbe. A teória az, hogy a módosításnak köszönhetően az immunrendszer elpusztítja a rákos sejteket, de ennél több és részletesebb információk nem kerültek nyilvánosságra. Úgy tudni, összesen 18 pácienst fognak ezzel a módszerrel kezelni.  

Mi másra lehet használni? 

Két olyan tanulmányt is engedélyeztek, ami genetikai eredetű vérrendellenességeket is gyógyíthat. Az egyik ilyen a sarlósejtes vérszegénység, a másik a béta-talaszémia, utóbbinál egy páciens már megkapta a kezelést, és hamarosan több helyen is elindul a kutatás és a konkrét kezelés. Szintén hamarosan indul az a kezelés, amivel Leber-féle veleszületett vakságot próbálnak kezelni, ami egy ritka örökletes szembetegség, ami azért is lesz különösen izgalmas, mert testen belül kell használni a CRISPR technológiát, és nem az eddig megszokott módon, azaz hogy kivesznek sejtet, szerkesztik, majd visszaültetik az emberi testbe.

Ennek a technológiának is megvannak a maga kockázatai, a tudósok leginkább attól tarthatnak, hogy a génszerkesztés miatt olyan betegség alakulhat ki a páciensnél, amire nem is számítottak. Ráadásul még így is rengeteg orvosetikai kérdést felvet a módszer. Bár az első eredmények vagy eredménymorzsák még idén megjelenhetnek, arra, hogy széles körben elterjedjenek ezek a fajta kezelések, még biztos, hogy éveket kell várni még akkor is, ha maga a technológia működik.

(Borítókép: picture alliance / Getty Images Hungary)