Módosított HIV-vírussal gyógyítottak meg rossz immunrendszerrel született gyerekeket

Az immunrendszer egyik legnagyobb ellenségét, a HIV-vírust használtak fel kutatók egy terápiában: nyolc kisgyermeket gyógyítottak meg a veleszületett súlyos kombinált immundefektusból (SCID) – foglalta össze az MTI a felfedezést. 

A gyerekek az IL2RG génben lévő mutációk okozta X-SCID rendellenességben szenvedtek, és nincs genetikailag összeillő testvérük. Ez az a betegség, ami azt eredményezi, hogy a gyerekeknek teljesen steril körülmények között kell élniük, mert az immunrendszerük extrém gyenge vagy nem is alakult ki. A betegség miatt sok gyerek a két éves kort sem éli meg, hiszen a fertőzések már 1-2 hónapos korban megtámadják őket. Ha időben felismerik a betegséget, és van megfelelő donor, csontvelő-átültetéssel gyógyítható.

A kutatók a HIV-vírust úgy változtatták meg, hogy az ne legyen képes betegséget okozni, majd a segítségével a gyerekek genomjába juttattak egy gént, amely hiányzott a génkészletükből. A 2-14 hónapos gyerekeknek ma már teljesen jól működik az immunrendszerük. 

Az amerikai kutatók által kifejlesztett génterápiában a csecsemőktől születésük után csontvelőt vettek, és kijavították a genetikai hibát a DNS-ben. A hibátlan gént a HIV egy módosított vírusába juttatták be. A kezelésen átesett gyerekek egy hónap múlva elhagyhatták a kórházat, és azóta már oltásokat is kaptak, amikre szintén jól reagáltak. "Immunrendszerük az összes immunsejtet előállítja, amely ahhoz szükséges, hogy védettek legyenek a fertőzésektől. Teljesen normális életet élnek, felfedezik a világot" – közölte Ewelina Mamcarz, a St. Jude Gyermek Kutatókórház orvosa, a tanulmány egyik vezető szerzője.