A világon először szerkeszthetnek felnőtt DNS-t

Kínai kutatók augusztusban olyasmit terveznek, amire még nem volt példa sehol a világon: felnőtt emberi DNS-t fognak szerkeszteni, méghozzá a genetikát az utóbbi években teljesen felforgató, még mindig elég fiatal módszer, a CRISPR-Cas9 segítségével. A kutatók olyan tüdőbetegek immunsejtjeinek a génjeit akarják módosítani, akiknél semmilyen bevett gyógymóddal nem sikerült eredményt elérni.

A CRISPR lehetővé teszi a kutatóknak a DNS célzott szerkesztését, pontosan és minden eddiginél rugalmasabban: nem kívánt darabkákat lehet vele kivágni, vagy kicserélni más szegmensekkel. Alig pár éve robbant be a tudományos életbe, de máris a genetikát forradalmasító svájci bicskaként emlegetik, és tavaly a Science folyóirat is megválasztotta az év tudományos áttörésének.

Ráuszítanák az immunrendszert a rákra

A kínaiak nem ma kezdték a kísérletezést tudományosan és etikailag is nagy kihívást jelentő új módszerrel: tavaly áprilisban szintén kínai tudósok ugyanezzel a módszerrel módosították élő emberi embrió genomját a világon először, elég nagy tudományos vihart kavarva ezzel. A Sun Yat-sen Egyetem kutatói is tisztában voltak az etikai aggályokkal, ezért életképtelen embriókkal dolgoztak, ráadásul nem túl nagy sikerrel.

Ha sikerrel járnának, az nyilván óriásit szólna, hiszen az aggályok mellett hatalmas elvárásokkal is tekint a tudományos társadalom a CRISPR-módszerre, és állatokban már eddig is sikerült biztató eredményeket elérni vele.

A kísérleteket a Szecsuáni Egyetemen fogják végezni, méghozzá olyan betegeken, akik már átestek kemoterápián és sugárkezelésen is, vagyis kifogytak a ma elfogadott kezelési módszerekből. A kutatók csak az immunrendszer T-limfocitáit fogják módosítani, örökölhető géneket nem, ezzel igyekeznek mérsékelni a bioetikai aggályokat.

A tervek szerint az (egyelőre ismeretlen számú) alany véréből kivont sejtekből kivágják azt a gént, amely a PD-1 nevű fehérjét termeli, mert ez blokkolja az immunrendszert attól, hogy a rákos sejteket célba vegye. Ezután ezeket a módosított T-limfocitákat laborban sokszorosítják, majd elárasztják velük az alany immunrendszerét, és megfigyelik, hogy így már sikerül-e kipécézniük és elpusztítaniuk a szervezetben garázdálkodó daganatos sejteket. Mindehhez hasonló immunterápiás módszerek már léteznek ma is, de a CRISPR egyszerűségéhez és gyorsaságához egyik se mérhető.

Már közel az emberi génszerkesztés

Közben a világban máshol is szépen halad a CRISPR afelé, hogy emberi kísérleteket kezdhessenek vele. Amerikai kutatók egy csoportja június elején jelentette be, hogy a HGP-Write nevű projekt keretében nulláról akarnak vele emberi géneket létrehozni. Az amerikai egészségügyi kutatások finanszírozásában kulcsszerepet játszó hatóság etikai testülete pedig június végén hagyott jóvá egy emberi génszerkesztő kutatási tervet a Pennsylvaniai Egyetemen.