Kés, villa, génolló, csak szakember kezébe való

A CRISPR/Cas9 genomszerkesztési technológia hatásait tanulmányozó tudósok szerint az új módszer váratlan genetikai károsodást okozhat, amely a sejtekben veszélyes változásokat idézhet elő, írja az MTI. A Nature Biotechnology tudományos folyóiratban közzétett tanulmány megállapításai nagy jelentőségűek a DNS szerkesztéshez használható molekuláris ollót, a CRISPR/Cas9 technológiát alkalmazó génterápiák biztonságosságát tekintve.

"Azt találtuk, hogy a DNS-ben végbement változásokat korábban súlyosan alábecsülték" - közölte Allan Bradley, a brit Wellcome Sanger Intézet professzora, a hétfőn megjelent tanulmány társszerzője. "Arra ösztönzünk mindenkit, aki a génterápiában ezen a technológia alkalmazásán gondolkodik, hogy nagy óvatossággal járjon el, és nagyon alaposan nézze meg, ellenőrizze a lehetséges káros hatásokat" - hangsúlyozta a professzor.

A CRISPR/Cas9 technológia az egyik legújabb genomszerkesztési módszer. Alkalmazásával megváltoztathatók a sejtekben lévő DNS szakaszai, azok kivágásával és az adott helyen változásokat lehet előidézni a DNS-ben. Tudományos kutatásokban már széles körűen használják és sokan ígéretes módszernek tartják a génszerkesztési beavatkozásokhoz olyan betegségek esetében, mint az AIDS, a rák vagy a sarlósejt betegség. A szakemberek szerint az ilyen kezelésekkel inaktiválhatók betegségeket okozó gének, vagy ki lehet javítani egy génmutációt, de jóval több kutatásra van szükség ahhoz, hogy bebizonyosodjon a technológia biztonságossága.

Allan Bradley kutatócsoportja módszeresen tanulmányozta mind egér-, mind emberi sejtek esetében a technológiát, és megállapította, hogy az rendszeresen okozott kiterjedt mutációkat, köztük nagy genetikai átrendeződéseket, mint a DNS-kitörlést és -beillesztést. Ez ahhoz vezethet, hogy fontos géneket kapcsolnak be vagy ki - ami egyébként a terápia szándéka -, de nagy váratlan következményei is lehetnek - magyarázták a kutatók. Felhívták a figyelmet arra, hogy a tanulmányukban tapasztalt változások túlságosan távol estek a megcélzott DNS-szakasztól.

Robin Lovell-Badge, a brit Francis Crick Intézet őssejtkutatója szerint "nagyon körültekintően kell eljárni a génszerkesztés alkalmazásakor, ellenőrizni kell, hogy a DNS-ben végbe vitt változások azok és csak azok, amelyeket elő akartak idézni a szakemberek". "De az eredmény nem kell hogy pánikra okot adjon, vagy hogy elveszítsük hitünket a technológiában, amikor azt olyanok alkalmazzák, akik tudják, mit csinálnak" - tette hozzá.