![](https://indexadhu.hit.gemius.pl/redot.gif?id=nSCbubuYpDWJZLZs0TssLrbt33Lk5kbipuiZrkg89G3.g7/stparam=skrjjshgja/fastid=eeorncrnbsilkneetelidigetojp/nc=0)
Két halálos kimenetelű betegséget is kezelnének ezzel a most jóváhagyott gyógyszerrel
További Tudomány cikkek
- Nem mindegy, mit használunk a kutyánk szobatisztaságra neveléséhez
- Így csavarják el a szívünket a kutyusaink
- Veszélyben a férfiak termékenysége, és ebben is a mikroműanyag a ludas
- Az európai csapvíz is szennyezett, és a palackozott víz is tele van vegyi anyaggal
- Elárverezik Apex, az artrózisos sztegoszaurusz csontvázát New Yorkban
A Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) csütörtökön engedélyezte a CRISPR-alapú gyógyszert a sarlósejtes betegség és a béta-thalassemia kezelésére, ezzel ez lett a világ első forradalmi génszerkesztési technológiára épülő terápiája, amely a genetikai orvoslás új korszakát nyitja meg – írja a The Guardian.
A Casgevy az első olyan gyógyszer, amely a CRISPR néven ismert „genetikai ollót” használó génszerkesztés alkalmazásával működik, amelyért feltalálói 2020-ban kémiai Nobel-díjat kaptak.
A Vertex Pharmaceuticals és a CRISPR Therapeutics által kifejlesztett terápia engedélyezése önmagában nem meglepetés. A klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy az egyszeri kezelés sok sarlósejtes beteg számára lehetővé tette, hogy a legyengítő fájdalomkrízisektől mentesen éljen, és a thalassemiás betegeket megszabadította a rendszeres vérátömlesztés szükségességétől.
A betegségekkel foglalkozó szakértők azt remélik, hogy a Casgevy gyógymódot jelenthet, és így a betegségben szenvedők számára többé nem lesz szükség csontvelő-átültetésre. Eddig ugyanis ez volt az egyetlen elérhető kezelés.
A sarlósejtes betegség és a béta-talassemia genetikai eredetűek, amelyeket a hemoglobin génjeinek hibái okoznak. Mindkét betegség halálos kimenetelű lehet.
A Casgevyt úgy tervezték, hogy a beteg csontvelőőssejtek génjeinek pontos szerkesztésével lehetővé tegye a működő hemoglobin előállítását.
A kezelés abból áll, hogy őssejteket mobilizálnak a csontvelőből és a beteg véréből. Ezt követően a CRISPR génszerkesztési technológiát alkalmazzák, tehát a genetikai ollóval egy adott helyen elvágják a DNS egy szálát, lényegében ezzel hatástalanítva a hibás gént. A sejteket ezután visszajuttatják a betegbe.
Bár a gyógyító kezelések nem mindenki számára megfelelőek, a génterápia valódi esélyt kínál a gyógyulásra azok számára, akik nem jogosultak csontvelő-átültetésre
– mondta Sara Trompeter, a londoni University College kórház hematológus-szakorvosa.
![](https://indexadhu.hit.gemius.pl/redot.gif?id=nSCbubuYpDWJZLZs0TssLrbt33Lk5kbipuiZrkg89G3.g7/stparam=skrjjshgja/fastid=eeorncrnbsilkneetelidigetojp/nc=0)