Az őssejtek a szervezet mestersejtjei, belőlük fejlődnek ki a különböző szövetek sejtjei. A magzati kezdemény néhány nappal a fogantatás után őssejtekből áll, amelyek bármilyen sejttípussá képesek átváltozni. Ahogy az embrió növekszik, ezek a sejtek differenciálódnak, azaz az egyedfejlődés során sajátos rendeltetésű sejtekké alakulnak át. Elveszítik rugalmasságukat, izom-, ideg-, csont- és másfajta sejtekké válnak. A kutatók már régóta dolgoznak azon, hogy mi módon lehetne visszafordítani ezt a folyamatot, és sima sejtekből úgynevezett indukált pluripotens őssejteket (IPS) nyerni, amelyek tulajdonságaikban a magzati őssejtekhez hasonlítanak.
Eddig retrovírusok segítségével juttatták be az átalakítandó sejtekbe a négy úgynevezett transzkripciós (átíró) gént (cMyc, Sox2, oct4 és Klf4). Ezek a gének a retrovírusokban meglévő reverz transzkriptáz nevű enzim segítségével beépülnek az adott sejt eredeti DNS-ébe, megváltoztatva annak génösszetételét, és így a fehérjeszintézist is. A módszer hatására a sejt pluripotenssé válik, azaz a test bármely sejttípusa ki tud fejlődni belőle. A módszer ugyanakkor aggályos, mivel előfordulhat, hogy a vírusok megfertőzik a keletkező sejttenyészetet.
Kevin Eggan, a Harvard Egyetem Őssejtkutató Intézetének docense szerint, aki kollégáival kidolgozta az új módszert, eljárásuk megkönnyíti az egyszerű sejtek átalakítását IPS-sejtekké. A vegyület a négy transzkripciós génből kettőt képes helyettesíteni. A vegyület a kísérletek során bármikor képes volt helyettesíteni két gént. Kísérleteink nem csupán a vegyület felfedezését eredményezték, hanem megmagyarázzák, hogy miként működik,hangsúlyozta Kevin Eggan.
A kutatók RepSoxnak nevezték el a vegyületet - egyrészt a bostoni Red Sox baseballcsapat tiszteletére, másrészt az elnevezésben tükröződik az egyik helyettesített gén, a Sox2. A kutatók végső célja, hogy a betegtől vett bőrmintából vagy vérből nyert sejteket átprogramozzák IPS-sejtekké. Az így nyert sejttenyészeteket szívizom-, vér-, idegsejtekké lehet átalakítani, idővel pedig egész szerveket is képesek lesznek növeszteni. Ezek a szövetek, szervek specifikusan a beteg számára készülnek majd, így nem lesz szükség az immunrendszer beavatkozását gátló készítményekre, és a pácienst nem fenyegeti a kilökődés veszélye. Másrészt ezeket a sejteket fel lehet majd használni arra is, hogy laboratóriumi körülmények között tanulmányozzák a páciens betegséget.