![](https://indexadhu.hit.gemius.pl/redot.gif?id=nSCbubuYpDWJZLZs0TssLrbt33Lk5kbipuiZrkg89G3.g7/stparam=skrjjshgja/fastid=eeorncrnbsilkneetelidigetojp/nc=0)
Egerekben leállították az izomsorvadást
Az egerekbe olyan vegyületet fecskendeztek be, amely gátolja az izomsorvadást okozó hibás gén tevékenységét. A kutatás az úgynevezett antiszensz technológiára épült, amelynél szintetikus molekulákat használnak gének aktivitásának fékezésére. Ma már több cég fejleszt erre a megközelítésre épülő gyógyszereket.
Sok örökletes betegséggel ellentétben az izomsorvadásnak ennél a típusánál a génhiba következtében nem hibás fehérje termelődik, hanem a genetikai utasításokat továbbító ribonukleinsav (RNS) káros formája áll elő, amely mérgezi a sejteket.
A miotikus izomdisztrófia nevű elváltozás azzal jár, hogy az izmok képtelenek az ellazulásra; a betegség az USA-ban 40 ezer embert érint. Az ezzel élő embereknek mindenük adott egy egészséges testhez, csak éppen néhány fehérje rossz helyre megy.
A kutatócsoport olyan molekulát hozott létre, amely pontosan illeszkedik a hibás RNS szakaszhoz, blokkolja toxikus hatását, ám kódolt fehérje termelődik. Amikor miotonikus disztrófiás egerek izmaiba fecskendezték a vegyületet, az így megragadott fehérje eljutott az izomszöveteikbe, és lehetővé tette, hogy izmaik megfelelően ellazuljanak.
![](https://indexadhu.hit.gemius.pl/redot.gif?id=nSCbubuYpDWJZLZs0TssLrbt33Lk5kbipuiZrkg89G3.g7/stparam=skrjjshgja/fastid=eeorncrnbsilkneetelidigetojp/nc=0)