Egérkísérlet hozhat áttörést a magzatok veleszületett betegségeinek őssejtterápiájában

A kutatásról a Journal of Clinical Incestigation legújabb számában jelent meg tanulmány. Mint kiderült, a gondot eddig az okozta, hogy az orvosok a magzat szövettípusával azonos csontvelőből nyert őssejteket ültettek be, ezeket viszont az anyai szervezet idegenként azonosította, és a transzplantátum kilökődött.

A San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem kutatói olyan őssejteket ültettek be, amelyek sem az anyaállattal, sem az embrióval nem voltak kompatibilisek. Ennek hatására az anyai szervezetből rohamra indulnak az immunsejtek, a T-limfociták, és a beültetett őssejtek kilökődtek.

Amikor viszont a kutatók az anyai szervezettel kompatibilis őssejteket ültettek be, a transzplantáció általában sikeres volt, hiszen az anya szervezete nem értékelte azokat idegenként.

Amennyiben a beültetett őssejtek kompatibilisek az anya szervezetével, nincs jelentősége annak, hogy megfelelnek-e a magzatnak - hangsúlyozta Amar Nijagal, a tanulmány társszerzője.

Tippi MacKenzie, a tanulmány vezető szerzője azt emelte ki, hogy első ízben sikerült egy működőképesnek ígérkező eljárást  kidolgozni a magzatok veleszületett vérképzőszervi betegségeinek gyógyítására.

Ha a módszer a humán gyógyászatban is beválik, még a születés előtt kezelni lehet majd olyan genetikai eredetű betegségeket, mint a sarlósejtes anémia, a thalasszémia vagy a krónikus granulomatózis.

A sarlósejtes vérszegénységben az egyébként kerekded formájú vörösvértestek sarló alakúak. Míg az egészséges vörösvérsejtek könnyedén átjutnak a véredényeken, a sarló alakúak elzárják, károsítják a kisebb ereket, és gátolják az oxigéntranszportot. Ennek hatására jelentősen romlik a szövetek oxigénellátása, a szövetpusztulás miatt a szervek, izmok és csontok működése komoly zavart szenved.

A thalasszémia esetében a szervezet nem képes normál hemoglobin előállítására. A betegség következménye vérszegénység, ennek súlyossága a thalasszémia típusától függ.

A krónikus granulomatózist a fagocitasejtek enzimrendszerének defektusa következtében létrejövő immunhiány, amelyet a gennykeltő baktériumokkal és gombákkal szembeni védekezőképesség hiánya jellemez. A kórokozók visszatérő gennyes fertőzéseket, granulomákat okozhatnak a bőrben, a nyálkahártyában, a nyirokcsomókban és belső szervekben, ízületekben és csontokban.