Három szlovák SMA-s baba is nálunk kaphatta meg a világ legdrágább gyógyszerét

2020.06.16. 09:45

A két legismertebb magyar SMA-s eset után a koronavírus-járvány közepén, lezárt határok között három szlovák gyermeket is kezeltek a Bethesda Gyermekkórházban, írja a Valaszonline.hu.

Az egyik beteg gyerek szülei Zente édesanyjával vettél fel a kapcsolatot, aki akkor már világszerte 50 szülővel állt kapcsolatban. Nekik is segített: megadta, kit keressenek a Bethesda Kórházban , és tippeket adott a gyűjtéshez is. Szlovákiában végül  négy sma-baba szülei, közösen kérték az emberek segítségét. 

A bostoni út túl kockázatos lett volna, a magyar gyermekkórház pedig először udvariasan, de elhárította a megkeresésüket. 

Amikor Zente édesanyja még tavaly megkeresett bennünket, arra jutottunk, az a legjobb, ha mi magunk végezzük el a kezelést. Ám ők magyar gyerekek voltak. De hogyan tudnánk egy külföldi gyermeken segíteni egy, az Európai Unióban még nem engedélyezett készítménnyel? A Chicagóban gyártott gyógyszer hogyan jut el mínusz 60 fokos hőmérsékleten biztonságban Budapestre a koronavírus miatt lezárt légtereken és határokon keresztül? 

− nyilatkozta Ve lkey György, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója.

Csakhogy közben látták a  gyógyszer hatását a két kis magyar gyereknél, „megélték az örömüket, ahogy fejlődni kezdtek, és egyre inkább úgy érezték, nem mondhatnak nemet”, így vállalták a szlovák gyerekek gyógyítását is.

Biztosítást kellett kötni a 700 milliós készítményekre. Megoldást kellett találni arra, hogy egy közkórházon belül kell magánellátást nyújtani. Engedélyeket kellett kérni, egyeztetni a gyógyszer-nagykereskedelmi céggel, a határőrizettel, a nagykövetséggel, és még jó néhány szereplővel, de a  kisbabák végül rendben megkapták a gyógyszert.

A Bethesda ezzel a legnagyobb európai központtá vált, sehol máshol nem adták be még öt gyermeknek a génterápiás gyógyszert. Tudományos közlemények születnek, a készítmény gyártója pedig tanácsadóként számít rájuk. 

A gerinceredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek szervezete nem tud olyan fehérjét termelni, amely védi az izomsejteket, így az izomzat fokozatosan épül le. A betegséget egy Zolgensma nevű készítménnyel lehet kezelni, amit ha a beteg gyermekek még 2 éves koruk előtt megkapnak, jó esélyeik vannak a felépülésre. Egy másik, SMA kezelésére szolgáló Spinraza nevű készítményt pedig  november óta már minden 18 év alatti beteg megkaphat .



  • Hírek
  • Bankszámla