Még soha nem volt ekkora áttörés az Alzheimer-kór gyógyításában

Az Eisai Co Ltd. és a Biogen gyógyszergyártók szeptemberben arról számoltak be, hogy terápiájuk, a lecanemab 18 hónap alatt 27 százalékkal lassítja a betegség előrehaladását a placebóhoz képest − közölte a Reuters hírügynökség. 

A felfedezés megerősíti azt az elméletet, hogy az Alzheimer-kóros betegek agyában csomókat képző amiloid fehérje eltávolítása lassíthatja vagy megállíthatja a betegséget, és megerősítette néhány tudós támogatását az Alzheimer-kórhoz kapcsolódó másik hírhedt fehérje, a tau egyidejű megcélzásában.

Az Eisai és a Biogen a tervek szerint kedden, a San Franciscóban megrendezésre kerülő Clinical Trials on Alzheimer's Disease konferencián mutatja be a lecanemab vizsgálat teljes körű adatait. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) várhatóan január elejére dönt a vállalatok gyorsított engedélyezési kérelméről.

Ha a gyorsított jóváhagyás megtörténik, a vállalatok közölték, hogy azonnal kérelmezni fogják a teljes amerikai hatósági jóváhagyást, ami segíthet az ellátás biztosításában.

Úgy gondolom, hogy a lecanemab új lendületet adott annak az elképzelésnek, hogy most már az amiloid és a tau kombinációját is el lehet végezni

− mondta dr. Reisa Sperling, a Harvard Medical School neurológusa és Alzheimer-kutatója egy interjúban.

A tau természetes módon felhalmozódik az agy medialis temporális lebeny nevű memóriacentrumában, ahogy az emberek öregszenek. Egyre több kutatás utal arra, hogy az Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél az amiloid emelkedő szintje gyorsítóként hat, és a tau robbanásszerű terjedését okozza, amely mérgező csomókat képez az agysejtekben, és végül elpusztítja azokat.

Évek óta próbálkozunk kombinált kísérletekkel

− mondta Sperling.

Közel egy évtizeddel ezelőtt az Alzheimer-kór szakértői Washingtonban találkoztak, hogy megvitassák a kombinált terápiák tesztelését. Akkoriban „senki sem hallgatott meg” − mondta.

Most azonban Sperling és az Alzheimer's Clinical Trials Consortium (ACTC), a National Institute on Aging (Nemzeti Öregedéskutató Intézet) által támogatott kutatóhálózat más kutatói szerint a gyógyszergyártók egyre inkább érdeklődnek a taugyógyszerek önmagukban és olyan amiloidellenes gyógyszerekkel, mint a lecanemab, kombinálva történő tesztelését célzó vizsgálatban való részvétel iránt.

Több céggel is beszéltünk arról, hogy együttműködnének velünk a javasolt platformunkon, amely több gyógyszert is képes értékelni, és mindenki érdeklődik

− mondta Paul Aisen, a Dél-Kaliforniai Egyetem Keck School of Medicine Alzheimer Terápiás Kutatóintézetének igazgatója, aki Sperlinggel együtt az ACTC egyik vezetője.

A tudósok elmondták, hogy év végéig várnak választ a finanszírozással kapcsolatban. Az NIH közölte, hogy nem beszél a felülvizsgálat alatt álló támogatásokról.

Rengeteg pénzt emészt fel a betegek ápolása

Több mint 6 millió amerikai szenved Alzheimer-kórban, ami a kongresszusi tájékoztató dokumentumok szerint évente közel 6 milliárd dollárjába kerül az amerikai gazdaságnak a közvetlen kiadások és az ápolási költségek formájában. A dokumentumok szerint 2050-re az Alzheimer-kór megduplázódása 12,7 millióra várható, ami az éves összköltséget közel 1 billió dollárra emeli.

Tavaly az FDA feltételes engedélyt adott a Biogen és az Eisai aducanumab nevű gyógyszerének, annak ellenére, hogy az elbukott két késői fázisú vizsgálatának egyikében. A jóváhagyás alapja az volt, hogy a gyógyszer képes eltávolítani az amiloidot az agyból.

A Biogen eredetileg évi 56 000 dollárra árazta be a gyógyszert, de az amerikai Medicare és Medicaid Services központok szerint meggyőzőbb bizonyítékokra van szükség, és a Medicare csak a klinikai vizsgálatokban való felhasználás esetén fedezi a gyógyszert.

A lecanemab sikere az Alzheimer-kór okainak többéves kutatásán, valamint az amiloidlerakódások agyi és gerincvelői vizsgálatokon keresztül történő mérése terén elért eredményeken alapul. A taugyógyszerek kísérletei erre a fejlődésre kívánnak építeni, agyi szkenneléseket, gerincvelői folyadékokat és vérvizsgálatokat használva a betegség stádiumának jobb felmérésére, a beavatkozás időpontjának és annak megállapítására, hogy a gyógyszer eléri-e a célját. Ez lehetővé tenné a vállalatok számára, hogy még a tünetek megjelenése előtt teszteljék a gyógyszereket.

Rengeteg terápián dolgoznak

Közel egy tucat gyógyszergyártó, köztük a Roche, a Merck & Co, a Johnson & Johnson és az Eli Lilly and Co dolgozik a taut célzó terápiákon. Legalább 16 kezelést tesztelnek klinikai vizsgálatokban, amelyek eredményei a következő három évben várhatóak a Reuters által a clinicaltrials.gov nyilvántartásból készített áttekintés szerint.

A Merck több kisebb vizsgálatban teszteli az MK–2214 nevű terápiáját, amelynek célja a tau eltávolítása a betegség nagyon korai stádiumában lévő betegeknél.

A betegség megértése sokkal, de sokkal jobbá válik

− mondta Jason Uslaner, a Merck idegtudományi kutatórészlegének vezetője. 

Eddig csak néhány kísérletben kombináltak amiloidcsökkentő terápiát egy koktélban olyan gyógyszerrel, amely a taut célozza.

Az ilyen kombinációk javíthatják az amiloid csökkentésének előnyeit azoknál az embereknél, akiknek tünetei vannak, mondták a kutatók a Reutersnek. És ha a betegség korai szakaszában alkalmazzák őket, a remény az, hogy teljesen megelőzhetik a demenciát.

Lehet, hogy mindkettőre szükség van − az amiloid eltávolítására, amely a biológiai kaszkádot mozgatja − és a sejtek között már terjedő tau eltüntetésére

− mondta Adam Boxer, a Kaliforniai Egyetem San Franciscó-i Memória és Öregedés Központjának tauszakértője.

A Lilly, a Biogen és az AbbVie több antitest-terápiája azonban, amelyeket a tau felhalmozódásának lassítására terveztek, tavaly teljes kudarcot vallott. A Roche egyik gyógyszere, a semorinemab korlátozott hatékonyságot mutatott.

Talán 20-30 évbe telt, mire megtaláltuk azt a gyógyszert, amely valóban az amiloid megfelelő formáját célozta meg, hogy változást érjünk el. Ez még mindig a kezdeti időszak

− mondta Boxer. 

(Borítókép: Getty Images)