A DNS-t szerkesztő olló az év tudományos találmánya

A DNS szerkesztésére alkalmas célratörő és hatásos módszert, a CRISPR/Cas9 technikát, az úgynevezett molekuláris ollót választotta a Science szakfolyóirat az év tudományos áttörésének. A technikát már 2012-ben ismertették, de az eljárás egyre elterjedtebbé válik. John Travis, a Science szerkesztője szerint a technika már 2012-ben és 2013-ban is szerepelt az év tíz legnagyobb tudományos áttörésének listáján.

A 2015-ös év legnagyobb áttörései közé sorolta a Science a NASA New Horizons űrszondájának misszióját, az Ebola elleni vakcina kifejlesztését, a pszichológiai vizsgálatok reprodukálhatóságának javítását, valamint az agyi nyirokrendszer felfedezését.

Bizonyítottan hatásos

A CRISPR/Cas9 sokkal hatékonyabb, mint az eddigi ismert eljárások. A fejlesztésben fontos szerepet játszott Jennifer Doudna amerikai és Emmanuelle Charpentier francia kutató, akik arra használtak egy újonnan felfedezett ribonukleinsav-komplexumot (csoportos, szabályosan megszakított rövid palindrom ismétléseket; röviden: CRISPR-eket), hogy a DNS-szikeként működő enzimet célzottan a DNS meghatározott részére irányítsák és elvágják azt. 

Ez az alapfeltétele a DNS mesterséges megváltoztatásának és új DNS-információk beépítésének. A CRISPR segítségével a szakértők géneket iktathatnak ki, a sérülteket megfelelő DNS-részekkel pótolhatják vagy új génszekvenciákat illeszthetnek be. 

A 2015-ös kutatások bizonyították, hogy a CRISPR/Cas9 több területen is alkalmazható. Az eljárással sikerrel távolítottak el a sertés genomjából 62 potenciálisan ártalmas DNS-szekvenciát, így legyőzve az egyik legnagyobb akadályát annak, hogy emberekbe sertések szerveit ültessék át. A londoni Imperial College kutatói pár napja jelentették be, hogy a maláriaszúnyog génállományát sikerült módosítaniuk; ezzel a rovart terméketlenné tették, így megtizedeltek egy populációt.

A génterápia veszélyes is lehet

Sok kritika érte viszont azokat a kínai tudósokat, akik a technika segítségével genetikai módosítást hajtottak végre embriókon. Huang Csün-csiu, a kuangcsoui Szun Jat-szen Egyetem professzorának kutatócsoportja 86, egyébként megsemmisítésre szánt embrión végzett kísérleteket, és csak 28-nál, azaz mintegy 30 százalékuknál járt sikerrel a génmódosítás.

A kutatáshoz kórházak által kidobott embriókat használtak, illetve megtermékenyített petesejteket, amiket – ahogy a kínai kutatók hivatkoztak rá – a világ tudósai évtizedek óta használnak, mivel sosem lehetne belőlük élve születés.

Az eredményeket a nyugati tudományos lapok etikai kifogásokra hivatkozva nem közölték. Huangot mégis 2015 legjobb tíz kutatója közé választotta a Nature. A magazin szerint a kínai szakértő munkája figyelmeztetés arra, hogy a módszer minden, csak nem biztonságos.

Júliusban egy nemzetközi génkutató csoport átfogó biztonsági intézkedések bevezetését követelte az eljáráshoz. Ilyen kísérleteket világszerte ellenőrzött körülmények között, csak nagyon szigorú biztonsági intézkedések mellett szabad engedélyezni. Ennek oka, hogy a CRISPR/Cas9-cel módosított szervezetekben létrehozott DNS ellenőrizetlenül átadódhat genetikailag változatlan szervezeteknek, ami egy teljes faj vad populációjánál hozhat létre mutációt.