Halálesetek miatt bukott meg a szívgyógyszer

Elemzők és szakemberek még egy héttel ezelőtt is a gyógyszeripar következő nagy dobásának gondolták a Pfizer új szívgyógyszerét - ma már amiatt aggódnak, milyen kedvezőtlen hatásai lesznek a piac többi szereplőjére. Szombaton ugyanis a szer megbukott a gyógyszerfelügyeleti teszteken, mivel a halálozási arány váratlanul magas volt a forradalmian újnak gondolt orvosságot szedő betegek körében.

Hibaszázalékon kívül

Tizenötezer önkéntes vett részt kísérletekben, az új gyógyszerrel kezeltek közül 82-en haltak meg, míg a hasonló létszámú kontrollcsoportból csak 51-en. "Ez a különbség talán kicsinek tűnik, de ha arra a több tízmillió szívbetegre gondolunk, akik ezt a gyógyszert szedhetnék, már megengedhetetlenül nagy a kockázat" - fogalmazott az ABC Newsnak dr. Cristopher Cannon szívspecialista.

Mivel a szer az utolsó teszten bukott meg, a Pfizert igen váratlanul érte a fejlemény. A cég magyarországi képviselője úgy véli, az anyavállalat mégis példás gyorsasággal és körültekintéssel intézkedett. "A vizsgálatot vezető független bizottság első jelzésére közzétették az eredményt, és nemcsak az adott klinikai vizsgálatot, hanem az egész gyógyszerfejlesztést leállították, nehogy veszélyeztesse a betegeket" - nyilatkozta az Indexnek Székely Krisztina, a kft. kormányzati kapcsolatainak igazgatója.

A gyógyszer hatóanyaga, a torcetrapib a HDL-koleszterin szintjét emelte meg, ami a szervezet "jó koleszterinje", szemben a káros koleszterinnel az LDL-lel. Minél magasabb a HDL-szint, annál kisebb a szívinfarktus és az érelmeszesedés kockázata, ebből indultak ki a gyógyszer tervezésekor. Hogy milyen mellékhatás okozta a magasabb halálozási arányt, még nem tisztázott, csak annyi bizonyos, hogy az említett 82 ember szinte kivétel nélkül érrendszeri betegségben hunyt el.

Nem is olyan jó koleszterin?

Az egyik elmélet szerint a gyógyszer megváltoztatta a HDL hatását, így mégsem viselkedett egészen jó koleszterinként. "Erre utal az, hogy a torcetrapibbel kezelt betegekben a HDL-részecskék nagyobbak voltak, és más kémiai jellemzőkkel bírtak, mint a normális biológiai feltételek mellett ellenőrzött betegekben" - válaszolt az ABC kérdésére dr. James Stein, a Wisconsini Egyetem szívgyógyszerrészlegének munkatársa. "Akinek magas a HDL-szintje, kisebb eséllyel kap infarktust, de ez nem feltétlenül jelenti azt, hogy a mesterségesen megnövelt HDL-szint jó dolog."

A másik lehetőség az, hogy a HDL-eket képző mechanizmus rossz. A HDL-ek számát ugyanis egy koleszterinészter-transzport-proteint (CETP) gátló szer használatával (a CETP a HDL-ek és az LDL-ek közti anyagcserében tölt be fontos szerepet). Feltételezik, hogy a CETP-gátló mellékhatásként érelmeszesedést okoz, ebben az esetben viszont a Pfizer orvosságának a kudarca minden olyan gyógyszert kellemetlenül érint, amely CETP-gátlót használ. "Mind attól félünk, hogy a mechanizmus hibás" - nyilatkozta Cannon. "A szív és érrendszeri tünetek erre utalnak."

Amennyiben ez beigazolódik, az minden, hasonló területen működő kutatócsoportot érzékenyen fog érinteni. Az LDL-szintet csökkentő sztatint alkalmazó gyógyszerek után ugyanis a HDL-szinttel összefüggő gyógyszerek jelentették a következő nagy lehetőséget a szívbetegségek megelőzésében. "Nem tudunk majd sokat tenni azokkal a betegekkel, akik sztatint szednek, mégsem lesznek jobban tőle" - kommentált a hírt az ABC-nek dr. Steven Nissen, egy clevelandi, szív és érrendszeri gyógyászattal foglalkozó alapítvány szóvivője.

Mások szerint korai lenne temetni a HDL-növelő gyógyszereket. Különböző típusú HDL-ek léteznek, amelyek eltérő módon működnek a szervezetben, és már létezik olyan HDL-növelő hatóanyag (a niacin), ami nem produkált a torcetrapibnél tapasztalt mellékhatást. De a csalódottság mindenképpen érthető: az LDL-csökkentő sztatinok megjelenésükkor megreformálták a szívgyógyszereket, és mindenki valami hasonlót várt a torcetrapibtől is.

Itthon nem szedték

A Pfizer részvényei hétfőn 14 százalékos zuhanással reagáltak a hírre: a cég jelenlegi sikerterméke, az LDL-t csökkentő Lipitor szabadalmi védettsége 2010-ben lejár. Az új gyógyszertől az elemzők 2012-ben már 4,15 milliárd, a teljes felfutás után pedig évi 20 milliárd dollár árbevételt vártak, így ennek kiesésével óriási lyuk keletkezik a cég középtávú árbevételi terveiben - írja a Napi Gazdaság.

Székely Krisztina lapunknak elmondta, hogy a tőzsdei zuhanás mellett a torcetrapibalapú szer kutatására fordított 15 év fejlesztőmunka és mintegy egymilliárd dollárnyi költség ment kárba. "Az eset mutatja, milyen rendkívüli rizikójú a gyógyszerkutatás. A gyógyszer kedvezőtlen mellékhatása csak az engedélyezés előtti legutolsó fázisban mutatkozott meg, amikor már több ezer betegen próbálták ki. Ez mutatja, mennyire fontos kedvező körülményeket teremteni a kutató gyógyszergyáraknak, hogy ilyen nehézségek ellenére is tudjanak új terápiákat kifejleszteni" - nyilatkozta Székely.

Magyarországon nem folyt klinikai vizsgálat a gyógyszerrel, egyetlen beteg sem kapta. Bevezetése egyidejűleg történt volna az Európai Unió országaiban.