Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést

Megszületett a megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett gyógyszerforgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez, jelentette be Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere. 

2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban 1 milliárd forintot biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést.

A klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá, mondta Kásler Miklós.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így minden, 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához. Ez azt jelenti, hogy további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították. Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják.

Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél - Zenténél és Leventénél - nem alkalmazzák. Az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a pénz. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.

A Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Kásler azt mondta: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.