Génjeinkben a hiba, de már van rá megoldás

Haseeb Ahmad, a Novartis Innovative Medicines európai elnöke az Indexnek többek között arról beszélt, hogy

• mennyire érintette az európai gyógyszerhiány a vállalatot, 
• hogyan hatott a gyógyszercég hazai leányvállalatára a kormány által bevezetett extraprofitadó,
• említést tett a Novartis legújabb terápiás innovációiról,
• a mesterséges intelligencia alkalmazhatóságáról a gyógyszerfejlesztésekben, 
• valamint kitért arra is, hogyan profitálhat a hazai lakosság a gyógyszercég magyarországi kutatás-fejlesztési régiós központjából. 

Innovatív megoldások

A svájci központú globális gyógyszervállalat magyarországi kutatás-fejlesztési központjának hatásköre kiterjed mintegy tucatnyi európai és Európán kívüli országra is. Mi alapján határozták meg ezt a földrajzi értelemben kiterjedt klasztert?

A képességek hasonlóak több más piacunkon, de Magyarországon nagyon erős az emberi tudásbázis, ezért a regionális tevékenységeket innen fogják felügyelni, míg az akadémiai munka megmarad helyi szinten. Nemzetközi vállalatként 120 országban vagyunk jelen termékeinkkel, Magyarország földrajzi értelemben is Európa közepén található, így jó eséllyel tudunk tehetséges szakembereket toborozni. Nem elég, ha egy-egy ország a kutatás-fejlesztésben élen jár, ha ott a fenntartási és humánerőforrás-költségek magasabbak. 

A magyarországi innovációs központban folyó munkát önállóan, saját szakemberekkel fogják végezni, vagy együttműködnek helyi egyetemekkel, kórházakkal?

Közös munkát tervezünk az orvosi egyetemekkel, és országszerte jelenleg 65 klinikai vizsgálatot folytatunk, ami több száz magyar vizsgálati pontot jelent, országos intézetekkel és 19 megyei kórházzal karöltve a teljes terápiás spektrumunkat lefedve. A Semmelweis Egyetemmel már több kutatásunk sikerrel zárult.

Az ilyen eredmények alapján döntöttük el, hogy fejlesztéseink számára Magyarország kedvező környezet, így úttörő szerepet vállalhat más országokban is a jó gyakorlatok megvalósításában. A Magyarországon kezdeményezett új vizsgálatok 8-12 százalékát, évente 25-35 vizsgálatot a Novartis végez, ami a lakosság részéről is aktív szerepvállalást mutat. Négyszáz embert foglalkoztatunk helyi vállalatunknál, a mostani fejlesztéssel a kutatási csapat 25 százalékos bővítését tervezzük.

Most mi a legígéretesebb kutatás, amit hazánkban terveznek megvalósítani?

A Semmelweis Egyetemmel közös kardiovaszkuláris betegségek megelőzésére irányuló kutatásunk tűnik jelenleg a legígéretesebbnek. Európában és Magyarországon is a szív- és érrendszeri betegségek vezető haláloknak számít, a kontinensen élők 37 százaléka, a magyarok 49 százaléka veszti életét emiatt. Érdekes módon 1960–2010-ig tíz évvel nőtt az európaiak várható élettartama, de ezután a szív- és érrendszeri problémák egyre gyakoribbá váltak, ami megtörte ezt a kedvező statisztikát. Európában évente 13 millió embernél diagnosztizálják, Magyarországon pedig 25-50 ezer is lehet az új érintettek száma minden esztendőben. A megoldást nemcsak az innovatív terápiák bevezetése jelenti, hanem össztársadalmi együttműködés, népegészségügyi program a megelőzésre, és a kutatási adatok segítségével a rizikócsoportok kiszűrésére. A jelenlegi magyarországi 76 év átlagéletkor ezzel akár az uniós átlagot jelentő 81 évre lenne növelhető. 

A skandináv országok kapcsán a szív- és érrendszeri halálozásokban a 70-es évekig a finnek éppúgy élen jártak, mint mi, mára pedig feleannyian szenvednek a betegségben, mint hazánkban. Mivel ott is jelen vannak, és most a kardiovaszkuláris betegségek megelőzése került a fókuszba, az ottani tapasztalataikat átültetik a magyarországi gyakorlatba?

A rövid válasz, hogy igen. Nemzetközi cégként a jó gyakorlatokat mindig megpróbáljuk alkalmazni minden olyan környezetben, ahol szükség és lehetőség van erre. A leghatékonyabb gyógyszerek segítenek az életkilátásokban, de az életmód jelentőségét nem szabad lebecsülni. A finneknél is többlépcsős folyamat vezetett a kedvező statisztika eléréséhez, az egyik legfontosabb, hogy náluk ezeket a törekvéseket egy átfogó kormányzati népegészségügyi program is támogatta, az étrend, a mozgás, a káros szenvedélyek mellőzése a betegség kialakulásában mind szerepet játszik. 

Adatbirodalom

A mesterséges intelligencia alkalmas a betáplált orvosi tudásanyag felhasználásával a képalkotó CT-, MRI-, röntgenfelvételek diagnózisára, a gyógyszerkutatásokban vagy az említett megelőzésben milyen szerepe lehet az új technológiának?

Fontos, hogy minőségi adatokkal rendelkezzünk: a Semmelweis Egyetemen óriási adathalmaz áll rendelkezésre. Egyrészt csaknem 10 év távlatában 17 ezer infarktusos betegről szóló adatállomány, akiknek a sorsát végig lehet követni, milyen kezelést kaptak, lett-e újabb infarktusuk. Illetve Covid idején is több ezer további részletes adatfelvétel történt. Ezek elemzéséből a mesterséges intelligencia képes lehet megbecsülni, hogy kinél alakulhat ki kardiovaszkuláris betegség.

Az adatelemzéssel pedig hamarabb értesülhetünk arról, hogy egy-egy területen milyen terápia lenne hasznos, valamint jobban meg tudjuk határozni, hogy bizonyos klinikai vizsgálatokba kiket, milyen csoportokat érdemes bevonni. A gyógyszerkutatásoknál az MI abban is hasznos lehet, hogy még a tesztek kiszűrése előtt az adatsorok alapján indított számításokkal levezethető, hogy az adott molekula a kívánt hatást fogja elérni, és csak az eredményesekkel kezdünk vizsgálatokba. Az AI a jövőben a neurológia problémák, a demencia, a skizofrénia, a depresszió korai diagnózisára is alkalmas lehet, beszédelemző szoftver használatával, a tünetmentes stádiumban pedig hatékonyabb lehet a kezelés, lassítva vagy megakadályozva az állapotromlást. 

Korábban megemlítették, hogy Magyarországon egyedülálló kiaknázatlan egészségügyi adatuniverzum áll rendelkezésre, hogyan segítheti az Elektronikus Egészségügyi Szolgáltatási Térbe felvitt információk a régiós fejlesztéseket? Európában van hasonló központosított adatgyűjtésre példa?

Valóban kutatás szempontjából ez volt az ország egyik legnagyobb vonzereje. Európa 43 országában jelen vagyunk, az északi országokban kiemelten jól működik az egészségügyi adatok integrálása, például Svédországban vagy Dániában. Az Egyesült Királyságban is nagy adatvagyon áll rendelkezésre a kutatóközpontokon keresztül, de kórházakkal ez nincs összeköttetésben, az unió legnépesebb országában, Németországban pedig rendkívül töredezett a betegadatgyűjtés. 

Ellátási nehézségek

A világszerte, így Európában tapasztalható időszakos gyógyszerhiány hogyan érintette a vállalatot?

A Novartis elsősorban originális készítmények előállításával és forgalmazásával foglalkozik, a gyártásuk legnagyobb része Európán belül történik, ugyanakkor a generikus gyógyszerek területén világszerte voltak fennakadások. Azt tudni kell, hogy az ilyen termékek egyes elemeinek előállítását akár 3-5 különböző helyszínen is végzik a gyógyszeripari vállalatok, akár más kontinenseken, ezért ha ebből két helyszín bármilyen okból kiesik, az már érezhető a gyógyszerellátásban.

A Magyarországon forgalmazott termékek esetében a szívelégtelenség, a magas koleszterin, a pikkelysömör, szklerózis multiplex, mellrák, a vérképzőszervi daganat, a mielofibrózis kezelésére elérhetőek voltak tablettáink. Adataink szerint 4-ből egy magyar a mi készítményeinket használja, azért is fontos, hogy az ő ellátásuk zavartalan legyen. 

A gyógyszerhiány elkerülésére az Európai Bizottság az elmúlt húsz év legnagyobb reformját terjesztette elő, miszerint a vállalatoknak tartalékokat kell felhalmozniuk, valamint egy egységes gyógyszerpiac létrehozásával biztosítani kell a hatékony, megfizethető készítményekhez való egyenlő hozzáférést az Európai Unióban. Készen állnak ennek megvalósítására?

A biztonsági tartalékok felhalmozása egy komplex terület, mivel a gyártóknak alkalmazkodni kell a folyamatosan változó piaci igényekhez, a vállalatunknál alapvetően igyekszünk pufferkészletet tartani. Ha páneurópai szinten kell majd biztonsági tartalékokkal rendelkezni, ami a rövid, 24 hónapos eltarthatóságú készítményeknél anyagilag rendkívül megterhelő, kérdés, hogy ezt ki fogja finanszírozni? Az engedélyeztetésnél ugyanakkor az Európai Gyógyszerügynökségnek érdemesebb lenne a szekvenált eljárásnál, inkább párhuzamos metódust alkalmazni, hogy a hatékony terápiák mielőbb eljussanak az uniós polgárokhoz. Ebben versenyképesebbnek kellene lennie Európának a világ többi részéhez képest. Reméljük, azzal, hogy 2024 második felében Magyarország fogja vinni az Európai Tanács soros elnökségét, előre tudjuk mozdítani az ezzel kapcsolatos párbeszédet. 

   

Már nem sci-fi

Mi számít a leginnovatívabb terápiájuknak? 

A sejt- és génterápia korábban sci-fi-be illő utópisztikus elképzelésnek tűnt, ma pedig már alkalmazzuk ezeket a kezeléseket, az említett SMA megelőzésére, kezelésére, vagy az örökletes szembetegségeknél.

Ez két komponensből áll: a radioizotóp, amely képalkotó vizsgálat során feltárja a daganat elhelyezkedését, illetve a sejtcélzó vegyület, a ligandum, ami elpusztítja a tumort. Vagy például az elsősorban szívinfarktuson, sztrókon átesetteknél kúraszerűen, évente két alkalommal beadott koleszterinszint-csökkentő RNS-injekció pedig az elmúlt 20-30 év legjelentősebb innovációjának számít. A szklerózis multiplexben szenvedők számára kifejlesztett havi egyszer beadott monoklonális antitest-injekció a korán diagnosztizáltaknál az állapotromlás lassításában játszik szerepet. 

A magyarországi kutatási csoporttal milyen betegségek kezelésére keresnek megoldást?

Öt betegség van fókuszban: hematológia, kardiológia, immunológiai, onkológiai, idegtudományi kórképekre keresünk megoldásokat. Azt tudni kell, hogy az első molekulától a forgalomba hozatalig legkevesebb 10-12 év telik el. Alapvetően olyan problémákra fókuszálunk, amelyek hosszú távon komoly népegészségügyi kockázattal járnak. Multinacionális vállalatként pedig igyekszünk olyan területeket is lefedni, amelyekre nincs hatékony megoldás, ezért foglalkozunk a ritka betegségek gyógyításával is, amiről a digitális innováció hatására egyre több adat áll rendelkezésünkre, egyre jobban megismerjük lefolyásukat, így eredményesebben tudjuk gyógyítani ezeket. 

Ez milyen előnyökkel jár a magyarok számára?

A lakosság a klinikai vizsgálatokban való részvétellel, a piaci forgalomba kerülés előtt akár több évvel részesülhetnek a legmodernebb terápiákban, az orvosok, kutatók pedig gyakorlati tapasztalatukkal régiós szinten is előnyre tehetnek szert az új készítményeket illetően, növelve ezzel az ország versenyképességét a szektorban.