Rejtélyes betegség, aminél akár egy év is eltelhet a tünetektől a terápiáig

A mielóma multiplex a csontvelő plazmasejtjeinek, vagyis az ellenanyagokat termelő fehérvérsejtek rákos megbetegedése. Ez a második leggyakoribb vérképzőszervi daganatos megbetegedés, ugyanakkor a rosszindulatú elváltozások sorában ritkának számít, csupán 1-2 százalékát teszi ki. Minden évben világszerte több mint 170 ezer embernél diagnosztizálnak mielómát: 1990 és 2016 között az újonnan felfedezett esetek száma globálisan 126 százalékkal nőtt. A férfiaknál valamivel gyakoribb, és általában 60 év felett jelentkeznek az első tünetek, de az érintettek harmada ma már ennél fiatalabb. 

Nem tudják, mitől alakul ki

A ritka betegség kiváltó okait egyelőre nem ismerik, de a genetikai hajlamon túl vannak azonosított rizikótényezők, amelyek elősegíthetik a kialakulását. Az elhízás mellett egyes vírusok (HIV, hepatitis, herpesz), az autoimmun betegségek, a vegyszerek hatása, az ionizáló sugárzás, valamint az oldószerek, üzemanyagok, motorok kipufogógázai és a tisztítószerek is szerepet játszhatnak a betegség kialakulásában.

A mielóma multiplex jelenleg nem gyógyítható, de mint az európai betegszervezet rávilágított: az elmúlt időszakban óriási áttörés történt a betegség kezelésében a diagnosztikai eljárások fejlődésének és az új készítményeknek köszönhetően. Az új gyógyszerek eredményei olyannyira biztatók, hogy a szakorvosok egyre inkább krónikus, élethosszig tartó betegségként tekinthetnek a mielómára, de az innovatív terápiák elérhetőségében még hátrányban van Kelet-Közép-Európa – erre világított rá az Economist Impact friss jelentése, amely a régió tíz országában vizsgálta a mielómaellátás helyzetét. 

Eltérő terápiás hozzáférés

A jelentés számottevő különbségekre hívja fel a figyelmet Nyugat-Európa és a kelet-közép-európai régió között a mielóma multiplexszel élő betegek ellátásában, és megállapítja, hogy az alacsonyabb egészségügyi költések, a társadalomban, valamint az alapellátó orvosok körében tapasztalható tudatosság- és ismerethiány, a diagnosztikai és terápiás fejlesztések lassabb bevezetése, valamint az egészségügyi rendszerek kihívásai szintén hozzájárulnak ehhez. Jellemző példa, hogy amíg Németországban a betegek átlagosan 128 nap alatt jutnak hozzá az Európai Gyógyszerügynökség által újonnan engedélyezett kezelésekhez, addig a kontinens keleti felén ez átlagosan 587 nap.

A jelentés olyan régiós hiányosságokra is rámutat, mint a késői diagnózis, az átfogó multidiszciplináris ellátáshoz való korlátozott hozzáférés, az adat-infrastruktúra és a betegségregiszterek hiánya. Az Economist Impact szerzői úgy látják, hogy a mielóma multiplex előfordulási és halálozási adatai kihívások elé állítják a közép-európai és a balti államokat. A tanulmány szerint Magyarországon a következő évtizedekben 2050-ig a betegség előfordulása mintegy 21 százalékkal növekszik, és egyre fiatalabb korban jelenik meg. 

Itthon is javul a túlélés

Magyarországon is készült egy átfogó szakmai elemzés 2023-ban, az ebben közreműködő szakemberek javaslatokat fogalmaznak meg a mielómaellátás fejlesztése érdekében. A 2024-ben publikált friss felmérésben hematológus szakorvosok, szakdolgozók, pszichológus, gyógytornász, szakasszisztens, illetve civil szervezet és betegklub képviselői vettek részt.

Mint kiemelték, hogy a hatékonyabb terápiás lehetőségeknek köszönhetően a hazai betegek átlagos túlélése jelentősen nőtt:

Az epidemiológiai és túlélési adatok alapján Magyarországon a mielóma multiplex miatt kezelt betegek száma 2500-3000-re becsülhető. A szakértők megjegyzik, hogy a javuló terápiás lehetőségekkel a hosszan tartó ellátás új kihívásokat is magával vonz, nagyobb terhet ró az ellátórendszerre. A jelentésben arra is kitérnek, hogy a mielóma multiplexet az idősek betegségének tartják, de valójában a betegek harmada 60 év alatti. A szakorvosok hangsúlyozzák, hogy a fiatalabb korban jelentkező esetek magasabb rizikójúak, a legnehezebben kezelhetők, de a hatékony terápia itt járhat a legnagyobb egészségnyereséggel. 

Nehéz korán felismerni

Mint rávilágítottak: a mielóma felismerését nehezíti, hogy előfordulása viszonylag ritka, és más betegségekkel összetéveszthető tünetekkel jelentkezik. 

A leggyakrabban tapasztalt tünetek:

• fáradtság,
• csontfájdalom,
• derék- és hátfájás,
• álmosság,
• lehetnek neurológiai tünetek,
• izomgörcsök,
• látásproblémák,
• álmatlanság,
• depresszió
• vagy hányinger. 

A betegek több mint fele az első három szűnni nem akaró panasz miatt fordul orvoshoz, ugyanakkor veseelégtelenség is kialakulhat, ami gyakran hemodialízis-kezelést igénylő, tartós vesekárosodáshoz vezet. Dr. Mikala Gábor, a Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetének részlegvezető főorvosa hangsúlyozta:

A késői diagnózis súlyos következményekkel járhat, például hosszú távú dialízissel. Magyarországon azt látjuk, hogy néhány hónap alatt elveszítünk sok későn diagnosztizált idős beteget. Ezt a korai halálozást csak egy korábbi diagnózissal lehet orvosolni, amit a háziorvosok jobb bevonásával kell elérnünk.

Akár rokkantságot okozó tünetek is jelentkezhetnek, például csonttörések, gerincvelő-kompresszió, súlyos vérszegénység, és felléphetnek ismétlődő fertőzések is.

Centrumokban jobbak a kilátások

A Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetében jelenleg a hazai mielómás betegek mintegy 15 százalékát kezelik. A főorvos szerint az a leghatékonyabb, ha a mielómás betegeket azokban a terápiás centrumokban gyógyítják, ahol a szakembereknek élő gyakorlatuk és tapasztalatuk van a betegség kezelésében, illetve ahol a teljes terápiás paletta hozzáférhető. Magyarországon jelenleg 8-10 ilyen központ működik. A jelentésben megemlítik, hogy a kezeléssel járó költségek későbbi stádiumban emelkednek. A betegség jelei kezdetben 32 százalékban megszüntethetők, míg a negyedik vonalas terápia mindössze 4 százalékban mutat ilyen hatékonyságot. 

„A páciens a mielóma típusától és az általános egészségi, erőnléti állapottól függően kaphat gyógyszeres terápiát vagy immuno-kemoterápiát, illetve javasolhatják neki az őssejt-transzplantációt is. Az esetek jelentős részében többféle kezelési módot kell kombinálni az optimális hatás elérése érdekében. Minél kedvezőbben reagál a beteg szervezete a terápiára, várhatóan annál hosszabb ideig fog fennmaradni a tünetmentes időszak” – foglalta össze dr. Mikala Gábor. Hozzátette: a régióban – így hazánkban is – a terápiás hozzáférés jellemzően néhány év késéssel követi az amerikai és a nyugat-európai protokollt, de itthon a magas számú célzott klinikai vizsgálatok lehetőséget nyújtanak a magyar betegek számára, hogy innovatív készítményekkel akár a legújabb és legköltségesebb kezelésben részesüljenek. 

(Borítókép: krisanapong detraphiphat / Getty Images)