Génszerkesztéssel távolítottak el egerekből HIV-vírust

Egy új eljárással sikerült eltávolítani a HIV-vírust egerekből egy kutatócsoportnak.  Az eredményt antiretrovirális kísérleti gyógyszerek kombinációja és a CRISPR/Cas9 nevű génolló együttes alkalmazása tette lehetővé. A kutatók szerint az eredmények nagyon ígéretesek, de még rengeteg klinikai vizsgálat van hátra, hogy alkalmazható legyen embereken is- írja a  Gizmodo.

Kamel Khalili, a pennsylvaniai Temple Egyetem és Howard Gendelman, a Nebraskai Egyetem kutatója két módszert kombináltak. Egyrészt olyan szert adtak az egereknek, mely a HIV-vírus aktivitását több napra elfojtotta. Ezt az úgynevezett hosszan tartó, lassú hatékonyságú terápiás stratégiát (LASER ART) kombinálták a korábban kifejlesztett CRISPR-Cas9 nevű génolló-technológiával, amely az érintett sejtek DNS-éből kivágja a vírus örökítőanyagát. Khalili azt mondta, hogy talán az év végére eljuthatnak addig, hogy majmokon, majd  embereken is tesztelhessék a módszert. 

Ez a tanulmány fontos lépést jelent az emberi HIV-fertőzés lehetséges gyógyításának kifejlesztése felé

- írta a Temple Egyetem.

 A terápia után a kezelt egerek valamivel több mint 30 százalékában nem volt kimutatható a HIV-vírus nyoma sem, azaz  olyan vírusokat is elértek, amelyek inaktívan pihennek a sejtek örökítőanyagában. Azokban az egerekben azonban, amelyeket csak az egyik módszerrel kezeltek, a vírus továbbra is megmaradt, azaz önállóan sem a LASER ART, sem a génolló nem tudja teljesen eltávolítani a HIV-vírust. Bár elsőre úgy tűnhet, hogy ez a szám nem túl magas, de a kutatók szerint minden okunk megvan a bizakodásra. 

A világon nagyjából 37 millió ember fertőzött HIV-1 vírussal, és az UNAIDS adatai szerint naponta újabb 5000 ember lesz fertőzött. Az előtt, hogy a módszert embereken is tesztelnék, még nagyon sok mindent be kell bizonyítani a kutatóknak, többek között azt, hogy a génszerkesztés nem jár olyan mellékhatásokkal, mint például, hogy nagyobb lesz a veszélye rákos sejtek kialakulásának. Sokan egyébként pont ezt mondják a CRISPR legnagyobb hibájának, azaz hogy nem tudni, hosszú távon, milyen hatásokkal kell számolni. 

A CRISPR egyébként eredetileg nem feltétlenül a fertőző betegségek gyógyítására jelentene megoldást, de mivel a retrovírus, ami beágyazódik a DNS-be. Az antiretrovirális kezelés megállítja  a vírusok szaporodását, ugyanakkor a nyomai továbbra is megtalálhatóak maradhtnak a szervezetben, viszont nem fertőznek. Ugyanakkor a néhány hónapja jelentették be a harmadik olyan pácienst, aki antiretrovirális kezeléssel és sejtátültetéssel sikerült meggyógyítani.